Un estudio abierto de fase I para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ISP-001 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo 1
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-14416
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$8,000,000
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Un estudio abierto de fase I para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ISP-001 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo 1
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Las células B se aislarán de pacientes que padecen MPSI. Estos se transformarán con una copia normal del gen y se reintroducirán en el paciente.
Indicación
La mucopolisacaridosis I (MPSI) es una enfermedad rara que afecta predominantemente a niños. Si no se tratan, estos pacientes suelen morir a la edad de 10 años.
Mecanismo terapéutico
La terapéutica es una terapia celular única. Las propias células B del paciente están diseñadas genéticamente para expresar la enzima terapéutica IDUA, que previene la acumulación letal de glucosaminoglicanos en diversos tejidos. Las células (conocidas como PC de células plasmáticas) luego se devuelven al paciente, donde secretan IDUA a un nivel terapéutico. La naturaleza duradera de las PC proporciona al paciente una administración sostenida (años) de IDUA. Además, a diferencia de los vectores virales, es posible una dosificación repetida.
Necesidad médica insatisfecha
El enfoque de convertir las células B del paciente en células B productoras de fármacos ofrece la promesa de una entrega continua y sostenida de niveles terapéuticos de IDUA. Los niveles de fármaco resultantes imitan las condiciones fisiológicas normales y penetran en los tejidos que no reciben niveles suficientes de IDUA.
Proyecto Objetivo
Ensayo de fase I completado
Principales actividades propuestas
Las células B se aislarán de pacientes que padecen MPSI. Estos se transformarán con una copia normal del gen y se reintroducirán en el paciente.
Indicación
La mucopolisacaridosis I (MPSI) es una enfermedad rara que afecta predominantemente a niños. Si no se tratan, estos pacientes suelen morir a la edad de 10 años.
Mecanismo terapéutico
La terapéutica es una terapia celular única. Las propias células B del paciente están diseñadas genéticamente para expresar la enzima terapéutica IDUA, que previene la acumulación letal de glucosaminoglicanos en diversos tejidos. Las células (conocidas como PC de células plasmáticas) luego se devuelven al paciente, donde secretan IDUA a un nivel terapéutico. La naturaleza duradera de las PC proporciona al paciente una administración sostenida (años) de IDUA. Además, a diferencia de los vectores virales, es posible una dosificación repetida.
Necesidad médica insatisfecha
El enfoque de convertir las células B del paciente en células B productoras de fármacos ofrece la promesa de una entrega continua y sostenida de niveles terapéuticos de IDUA. Los niveles de fármaco resultantes imitan las condiciones fisiológicas normales y penetran en los tejidos que no reciben niveles suficientes de IDUA.
Proyecto Objetivo
Ensayo de fase I completado
Principales actividades propuestas
- Primero en dosificación humana de pacientes adultos utilizando material ISP001 (células B transformadas IDUA) producido en Fred Hutch
- Completar un estudio farmacológico a largo plazo (6 meses) en ratones para determinar la seguridad y eficacia de ISP001, lo que permitirá la dosificación de pacientes pediátricos.
- Transferir la producción de ISP001 a un fabricante comercial externo y preparar material para un estudio pediátrico más amplio.
Declaración de beneficio para California:
MPSI es una enfermedad genética rara sin predilecciones raciales o étnicas. El tratamiento actual es costoso (entre 250 y 500 dólares/año/paciente) y no afecta las manifestaciones clave de la enfermedad. Nuestro enfoque promete una terapia económica y eficaz. Immusoft de California tiene una sólida relación con un líder de opinión clave de MPSI en UCLA. Actualmente estamos considerando utilizar sitios clínicos dentro del sistema de la UC para nuestro estudio pediátrico porque ofrecen un amplio alcance a diversas comunidades en todo CA.