Un ensayo clínico de fase I para una terapia génica lentiviral dirigida al gen TCIRG1 para la osteopetrosis maligna infantil (IMO)
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-12095
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,010,000
Estatus
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Un ensayo clínico de fase I para una terapia génica lentiviral dirigida al gen TCIRG1 para la osteopetrosis maligna infantil (IMO)
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
El candidato terapéutico es un enfoque de terapia génica autóloga ex vivo para la osteopetrosis maligna infantil (OMI).
Indicación
La indicación clínica de destino es la osteopetrosis maligna infantil (IMO), una enfermedad pediátrica rara, autosómica recesiva.
Mecanismo terapéutico
El mecanismo terapéutico se basa en un enfoque ex vivo, basado en lentivirales y específico para el paciente, mediante la ingeniería genética de las células CD34+ seleccionadas del propio paciente con la secuencia genética corregida del gen TCIRG1 y, posteriormente, la infusión de las células corregidas para ofrecer una cura potencial.
Necesidad médica insatisfecha
Los niños con IMO grave enfrentan condiciones mórbidas como déficits hematológicos y/o neurológicos que empeoran con el tiempo. Existe una alta probabilidad de muerte en la primera década de la vida sin un TCMH alogénico exitoso. Esta terapia génica tratará la mutación TCIRG1 subyacente en pacientes de IMO.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 1 completada
Principales actividades propuestas
El candidato terapéutico es un enfoque de terapia génica autóloga ex vivo para la osteopetrosis maligna infantil (OMI).
Indicación
La indicación clínica de destino es la osteopetrosis maligna infantil (IMO), una enfermedad pediátrica rara, autosómica recesiva.
Mecanismo terapéutico
El mecanismo terapéutico se basa en un enfoque ex vivo, basado en lentivirales y específico para el paciente, mediante la ingeniería genética de las células CD34+ seleccionadas del propio paciente con la secuencia genética corregida del gen TCIRG1 y, posteriormente, la infusión de las células corregidas para ofrecer una cura potencial.
Necesidad médica insatisfecha
Los niños con IMO grave enfrentan condiciones mórbidas como déficits hematológicos y/o neurológicos que empeoran con el tiempo. Existe una alta probabilidad de muerte en la primera década de la vida sin un TCMH alogénico exitoso. Esta terapia génica tratará la mutación TCIRG1 subyacente en pacientes de IMO.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 1 completada
Principales actividades propuestas
- Reclutamiento, selección y apoyo de pacientes (por parte de varias CRO) en su recorrido clínico
- Inscripción de pacientes en UCLA
- Procesamiento celular en Lonza
Declaración de beneficio para California:
Los estudios clínicos en UCLA Mattel Children's Hospital brindarán aún más a la comunidad médica y científica un acceso privilegiado a un ensayo de terapia genética de vanguardia. Existe la posibilidad de que los pacientes reclutados sean de California, pero eso está por determinarse.