Un ensayo clínico de fase 2b, aleatorizado y enmascarado por un evaluador para evaluar la seguridad y eficacia del implante CPCB-RPE1 en sujetos con atrofia geográfica

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Detalles de la concesión de la subvención

Conceder número:
CLIN2-14787
Investigador(es):
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$12,373,748
Estatus
Activo(s)

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Un ensayo clínico de fase 2b, aleatorizado y enmascarado por un evaluador para evaluar la seguridad y eficacia del implante CPCB-RPE1 en sujetos con atrofia geográfica

Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo

Un parche compuesto por una capa de células epiteliales pigmentadas de la retina (EPR) derivadas de células madre sobre una matriz de soporte que se implanta debajo de la retina.

Indicación

Atrofia geográfica, la forma tardía de degeneración macular relacionada con la edad

Mecanismo terapéutico

Las células del EPR sanas del implante reemplazan a las células del EPR moribundas en el ojo que son la causa de la atrofia geográfica. Esto promueve la supervivencia de las células de la retina adyacente.

Necesidad médica insatisfecha

Actualmente no existen terapias que sean efectivas para mejorar la visión en la atrofia geográfica.

Proyecto Objetivo

Finalización del ensayo clínico de fase 2b

Principales actividades propuestas

  • Fabricación de la formulación criopreservada del implante CPCB-RPE1 para su uso en el ensayo clínico de Fase IIb
  • Finalización de un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado de fase IIb que prueba la eficacia y seguridad del implante CPCB-RPE1 en la atrofia geográfica
Declaración de beneficio para California:
Se estima que más de 400,000 californianos desarrollarán formas avanzadas de degeneración macular relacionada con la edad durante los próximos 10 años. La DMAE tiene consecuencias devastadoras que incluyen pérdida de independencia y productividad y aumento de lesiones. Se estima que el impacto financiero será de $3 mil millones de dólares anuales en California. CPCB-RPE1 está siendo desarrollado en California por una empresa con sede en California que ofrece tratamientos y empleos potenciales a los californianos.