Estudio clínico de fase 2b sobre la seguridad y eficacia de la inyección intravítrea de células progenitoras de la retina (jCell) para el tratamiento de la retinitis pigmentosa
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-09698
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$8,295,750
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito Operativo #5
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Estudio clínico de fase 2b sobre la seguridad y eficacia de la inyección intravítrea de células progenitoras de la retina (jCell) para el tratamiento de la retinitis pigmentosa
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células progenitoras de retina humana alogénicas (hRPC)
Indicación
Retinosis pigmentaria (RP)
Mecanismo terapéutico
Las células están destinadas a permanecer suspendidas en la cavidad vítrea del ojo y ejercer un efecto neurotrófico beneficioso sobre la retina en degeneración.
Necesidad médica insatisfecha
La RP es una enfermedad huérfana incurable. Actualmente no hay tratamientos disponibles aparte de un chip de retina para pacientes en etapa terminal. Hoy en día, no existe nada que restablezca la vista o ralentice la progresión de la pérdida de visión en la RP. Lograr beneficios mensurables sería innovador.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 2 completada
Principales actividades propuestas
Inscripción de pacientes en un ensayo clínico de fase 2b, junto con el seguimiento de los pacientes y la recopilación de todas las medidas de resultados clínicos.
Células progenitoras de retina humana alogénicas (hRPC)
Indicación
Retinosis pigmentaria (RP)
Mecanismo terapéutico
Las células están destinadas a permanecer suspendidas en la cavidad vítrea del ojo y ejercer un efecto neurotrófico beneficioso sobre la retina en degeneración.
Necesidad médica insatisfecha
La RP es una enfermedad huérfana incurable. Actualmente no hay tratamientos disponibles aparte de un chip de retina para pacientes en etapa terminal. Hoy en día, no existe nada que restablezca la vista o ralentice la progresión de la pérdida de visión en la RP. Lograr beneficios mensurables sería innovador.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 2 completada
Principales actividades propuestas
Inscripción de pacientes en un ensayo clínico de fase 2b, junto con el seguimiento de los pacientes y la recopilación de todas las medidas de resultados clínicos.
Declaración de beneficio para California:
La RP es una enfermedad que ciega implacablemente y no tiene tratamiento actual. Se estima que hay 10,000 pacientes con RP en California y todos ya tienen discapacidad visual o se espera que lo sean con el tiempo. La mayoría o todos estos pacientes necesitarán recibir beneficios de atención médica, asistencia especial para vivir y también sufrirán una disminución de la funcionalidad económica. El tratamiento de la RP sería un avance médico que podría conducir al tratamiento de otras enfermedades que causan ceguera, actualmente incurables.