Un estudio de fase 2 sobre la seguridad de la inyección intravítrea repetida de células progenitoras de la retina humana (jCell) en sujetos adultos con retinitis pigmentosa
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-11472
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$5,175,000
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 7
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Un estudio de fase 2 sobre la seguridad de la inyección intravítrea repetida de células progenitoras de la retina humana (jCell) en sujetos adultos con retinitis pigmentosa
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células progenitoras de retina humana alogénicas (hRPC)
Indicación
Retinosis pigmentaria (RP)
Mecanismo terapéutico
Las células están destinadas a permanecer suspendidas en la cavidad vítrea del ojo y ejercer un efecto neurotrófico beneficioso sobre la retina en degeneración.
Necesidad médica insatisfecha
La RP es una enfermedad huérfana incurable. Actualmente no hay tratamientos disponibles aparte de un chip de retina para pacientes en etapa terminal. Hasta la fecha, no existe nada que restablezca la vista o ralentice la progresión de la pérdida de visión en la RP. Lograr beneficios mensurables sería innovador.
Proyecto Objetivo
Preparación y redosificación de CMC
Principales actividades propuestas
Células progenitoras de retina humana alogénicas (hRPC)
Indicación
Retinosis pigmentaria (RP)
Mecanismo terapéutico
Las células están destinadas a permanecer suspendidas en la cavidad vítrea del ojo y ejercer un efecto neurotrófico beneficioso sobre la retina en degeneración.
Necesidad médica insatisfecha
La RP es una enfermedad huérfana incurable. Actualmente no hay tratamientos disponibles aparte de un chip de retina para pacientes en etapa terminal. Hasta la fecha, no existe nada que restablezca la vista o ralentice la progresión de la pérdida de visión en la RP. Lograr beneficios mensurables sería innovador.
Proyecto Objetivo
Preparación y redosificación de CMC
Principales actividades propuestas
- Realizar actividades de fabricación de ruta crítica y realizar un estudio de comparabilidad in vitro de procesos clínicos versus comerciales.
- Validar los criterios de valoración para garantizar que los cambios en la función visual y la visión funcional de los pacientes se capturen mediante criterios de valoración apropiados y significativos.
- Evaluar la seguridad de una inyección repetida de jCell en el estudio de fase 2 propuesto
Declaración de beneficio para California:
La RP es una enfermedad que ciega implacablemente y no tiene tratamiento actual. Se estima que hay 10,000 pacientes con RP en California y todos ya tienen discapacidad visual o se espera que lo sean con el tiempo. La mayoría o todos estos pacientes necesitarán recibir beneficios de atención médica, asistencia especial para vivir y también sufrirán una disminución de la funcionalidad económica. El tratamiento de la RP sería un avance médico que podría conducir al tratamiento de otras enfermedades que causan ceguera, actualmente incurables.