Estudio de fase 2 de la transferencia de genes de células madre hematopoyéticas que induce la hemoglobina fetal en la anemia de células falciformes
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2SCD-12031
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$8,333,581
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Estudio de fase 2 de la transferencia de genes de células madre hematopoyéticas que induce la hemoglobina fetal en la anemia de células falciformes
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células CD34+ autólogas transducidas ex vivo con el vector lentiviral BCH_BB694 LCR(-HS4) bGp D12shmiR
Indicación
Enfermedad de células falciformes con fenotipo grave.
Mecanismo terapéutico
Silenciamiento de la globina falciforme beta e inducción de hemoglobina fetal antifalciforme
Necesidad médica insatisfecha
La anemia falciforme es una enfermedad grave con manifestaciones proteicas. La única terapia curativa es un alotrasplante de células madre, de manera óptima con un hermano donante con HLA idéntico. Sin embargo, <20% de los pacientes con anemia falciforme tienen disponible un donante de este tipo.
Proyecto Objetivo
Finalización del piloto e inicio de la fase 2.
Principales actividades propuestas
Células CD34+ autólogas transducidas ex vivo con el vector lentiviral BCH_BB694 LCR(-HS4) bGp D12shmiR
Indicación
Enfermedad de células falciformes con fenotipo grave.
Mecanismo terapéutico
Silenciamiento de la globina falciforme beta e inducción de hemoglobina fetal antifalciforme
Necesidad médica insatisfecha
La anemia falciforme es una enfermedad grave con manifestaciones proteicas. La única terapia curativa es un alotrasplante de células madre, de manera óptima con un hermano donante con HLA idéntico. Sin embargo, <20% de los pacientes con anemia falciforme tienen disponible un donante de este tipo.
Proyecto Objetivo
Finalización del piloto e inicio de la fase 2.
Principales actividades propuestas
- Inscripción de un paciente para ocupar el espacio restante del estudio piloto e inscripción de pacientes en la continuación del estudio de fase 2.
- Desarrollo y validación de la fabricación de células en el sitio de CA para respaldar la inscripción en la costa oeste, incluidos los sitios de CA.
- Monitoreo clínico y de sitios de fabricación de células de los sitios de CA.
Declaración de beneficio para California:
La anemia de células falciformes (SCD) es una condición genética que afecta principalmente a los afroamericanos y a aquellos de cierto origen étnico hispano. La ECF tiene una morbilidad importante con importantes costos de atención médica continua. Buscamos una terapia permanente que mitigue las principales morbilidades. Si tiene éxito, este tratamiento mejoraría significativamente la vida de las personas afectadas y reduciría la carga financiera de la atención médica, la pérdida de productividad y el subempleo de las personas con ECF grave.