Un estudio de fase 2 que evalúa la eficacia y seguridad del vector rAAV9 administrado por vía intravenosa que contiene RP-A501 en pacientes masculinos con enfermedad de Danon
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-15218
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Valor del premio:
$5,808,735
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Un estudio de fase 2 que evalúa la eficacia y seguridad del vector rAAV9 administrado por vía intravenosa que contiene RP-A501 en pacientes masculinos con enfermedad de Danon
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
RP-A501, un virus adenoasociado recombinante de serotipo 9 que contiene el transgén LAMP2B
Indicación
Enfermedad de Danon
Mecanismo terapéutico
El producto propuesto, RP-A501, es una terapia génica in vivo que consiste en un vector AAV9 recombinante diseñado con elementos genéticos diseñados para garantizar la administración y expresión consistentes del transgén LAMP2B. La terapia se administra por vía intravenosa como una dosis única y, debido al tropismo del vector AAV9 (para el tejido cardíaco), es capaz de transducir y hacer que esas células produzcan de manera sostenible la proteína LAMP2B.
Necesidad médica insatisfecha
RP-A501, si tiene éxito, abordará la necesidad clínica no satisfecha al servir como una terapia modificadora de la enfermedad con potencial curativo para los pacientes con enfermedad de Danon con alto riesgo de complicaciones de la enfermedad.
Proyecto Objetivo
Finalización del ensayo de fase 2
Principales actividades propuestas
RP-A501, un virus adenoasociado recombinante de serotipo 9 que contiene el transgén LAMP2B
Indicación
Enfermedad de Danon
Mecanismo terapéutico
El producto propuesto, RP-A501, es una terapia génica in vivo que consiste en un vector AAV9 recombinante diseñado con elementos genéticos diseñados para garantizar la administración y expresión consistentes del transgén LAMP2B. La terapia se administra por vía intravenosa como una dosis única y, debido al tropismo del vector AAV9 (para el tejido cardíaco), es capaz de transducir y hacer que esas células produzcan de manera sostenible la proteína LAMP2B.
Necesidad médica insatisfecha
RP-A501, si tiene éxito, abordará la necesidad clínica no satisfecha al servir como una terapia modificadora de la enfermedad con potencial curativo para los pacientes con enfermedad de Danon con alto riesgo de complicaciones de la enfermedad.
Proyecto Objetivo
Finalización del ensayo de fase 2
Principales actividades propuestas
- Fabricar un producto para abastecer el ensayo de fase 2 propuesto en el Centro Médico de UCSD.
- Evaluar la seguridad clínica y la eficacia preliminar del candidato terapéutico.
- Coordinar varias CRO para respaldar el ensayo clínico durante todo el recorrido del paciente, incluidas las visitas de seguimiento.
Declaración de beneficio para California:
Rocket Pharmaceuticals está desarrollando RP-A501 en colaboración con la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego. UC San Diego Health será el centro inicial y líder del ensayo de Fase 2 planificado bajo la dirección del Dr. Barry Greenberg, MD, Director del Programa de Tratamiento Avanzado de Insuficiencia Cardíaca en UC San Diego Health. UCSD Health será líder en terapia genética para la insuficiencia cardíaca y empleará a docenas de californianos para apoyar la investigación y los ensayos clínicos en este nuevo campo.