Estudio de fase 2 de seguridad y eficacia de células T reguladoras autólogas CLBS03 en adolescentes con diabetes mellitus tipo 1 de aparición reciente
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-09730
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$8,175,946
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 5
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Estudio de fase 2 de seguridad y eficacia de células T reguladoras autólogas CLBS03 en adolescentes con diabetes mellitus tipo 1 de aparición reciente
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127lo/-FOXP3+ policlonales expandidas autólogas ex vivo (CLBS03)
Indicación
Diabetes mellitus tipo 1 de inicio temprano con función residual de las células beta
Mecanismo terapéutico
Debe reconocerse que en este momento se desconocen los mecanismos por los cuales el brazo efector del sistema inmunológico se desenfrena en el contexto de la diabetes tipo 1, lo que resulta en la destrucción inmune de las células de los islotes beta pancreáticos. La evidencia disponible indica que las Treg mantienen el equilibrio inmunológico modulando múltiples facetas del brazo efector del sistema inmunológico, al menos en parte, mediante el control de la diferenciación de células progenitoras/madre multipotentes.
Necesidad médica insatisfecha
Actualmente, no hay ninguna terapia destinada a mantener o restaurar la función de las células beta de los islotes pancreáticos aprobada para la diabetes mellitus tipo 1 (DT1). Como resultado, los niños con diabetes tipo 1 enfrentan dificultades de por vida para controlar la glucemia y, a pesar de un manejo cuidadoso, un mayor riesgo de complicaciones graves.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 2 completada
Principales actividades propuestas
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127lo/-FOXP3+ policlonales expandidas autólogas ex vivo (CLBS03)
Indicación
Diabetes mellitus tipo 1 de inicio temprano con función residual de las células beta
Mecanismo terapéutico
Debe reconocerse que en este momento se desconocen los mecanismos por los cuales el brazo efector del sistema inmunológico se desenfrena en el contexto de la diabetes tipo 1, lo que resulta en la destrucción inmune de las células de los islotes beta pancreáticos. La evidencia disponible indica que las Treg mantienen el equilibrio inmunológico modulando múltiples facetas del brazo efector del sistema inmunológico, al menos en parte, mediante el control de la diferenciación de células progenitoras/madre multipotentes.
Necesidad médica insatisfecha
Actualmente, no hay ninguna terapia destinada a mantener o restaurar la función de las células beta de los islotes pancreáticos aprobada para la diabetes mellitus tipo 1 (DT1). Como resultado, los niños con diabetes tipo 1 enfrentan dificultades de por vida para controlar la glucemia y, a pesar de un manejo cuidadoso, un mayor riesgo de complicaciones graves.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 2 completada
Principales actividades propuestas
- Inscripción y tratamiento de los 92 sujetos restantes en el ensayo clínico de fase 2.
- Fabricación de producto en investigación para los sujetos restantes del ensayo.
Declaración de beneficio para California:
Toda la fabricación de células para este estudio se realizará en California. En consecuencia, este proyecto tendrá un efecto positivo inmediato en el empleo de trabajadores altamente calificados en California. La demostración de la preservación de la función de las células de los islotes beta, con las consiguientes reducciones en los requerimientos de insulina exógena, proporcionaría evidencia clínica convincente para avanzar en esta terapia y proporcionaría un fuerte impulso hacia el avance de una cura para la diabetes tipo 1. Una cura así beneficiaría a California y al mundo.