Un estudio de fase 2, abierto, multicéntrico, aleatorizado, controlado y de búsqueda de dosis óptima de DCC-UCB en adultos que reciben quimioterapia de dosis alta para la leucemia mieloide aguda
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-09574
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$4,310,000
Estatus
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Un estudio de fase 2, abierto, multicéntrico, aleatorizado, controlado y de búsqueda de dosis óptima de DCC-UCB en adultos que reciben quimioterapia de dosis alta para la leucemia mieloide aguda
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Terapia criopreservada con células madre hematopoyéticas de donantes universales que restaura la función de las células sanguíneas y protege contra infecciones después de la quimioterapia
Indicación
Neutropenia derivada de quimioterapia en dosis altas para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Mecanismo terapéutico
El tratamiento primario para pacientes con AML es la quimioterapia. La mayor parte de la quimioterapia produce un período de neutropenia (recuentos muy bajos de glóbulos blancos) cuando los pacientes tienen un riesgo significativo de desarrollar infecciones potencialmente mortales, sepsis y complicaciones relacionadas. La terapia celular prevista proporciona una fuente de células sanguíneas tempranas funcionales que pueden generar glóbulos blancos maduros y funcionalmente intactos en el paciente para la prevención de infecciones y sepsis después de la quimioterapia.
Necesidad médica insatisfecha
Se estima que se administran 500,000 ciclos de quimioterapia de dosis alta cada año en todo el mundo y, a pesar de la mejora de los antimicrobianos para los pacientes que experimentan neutropenia febril o infecciones documentadas, entre el 15 % y el 20 % de los pacientes acabarán teniendo infecciones graves no controladas.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 2 completada, CSR generada
Principales actividades propuestas
Terapia criopreservada con células madre hematopoyéticas de donantes universales que restaura la función de las células sanguíneas y protege contra infecciones después de la quimioterapia
Indicación
Neutropenia derivada de quimioterapia en dosis altas para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Mecanismo terapéutico
El tratamiento primario para pacientes con AML es la quimioterapia. La mayor parte de la quimioterapia produce un período de neutropenia (recuentos muy bajos de glóbulos blancos) cuando los pacientes tienen un riesgo significativo de desarrollar infecciones potencialmente mortales, sepsis y complicaciones relacionadas. La terapia celular prevista proporciona una fuente de células sanguíneas tempranas funcionales que pueden generar glóbulos blancos maduros y funcionalmente intactos en el paciente para la prevención de infecciones y sepsis después de la quimioterapia.
Necesidad médica insatisfecha
Se estima que se administran 500,000 ciclos de quimioterapia de dosis alta cada año en todo el mundo y, a pesar de la mejora de los antimicrobianos para los pacientes que experimentan neutropenia febril o infecciones documentadas, entre el 15 % y el 20 % de los pacientes acabarán teniendo infecciones graves no controladas.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 2 completada, CSR generada
Principales actividades propuestas
- Preparación para la ampliación de la fabricación DCC-UCB GMP
- Fabricación GMP de DCC-UCB para uso clínico
- Estudio de fase II DCC-UCB para el tratamiento de la neutropenia inducida por quimioterapia en pacientes con leucemia mieloide aguda.
Declaración de beneficio para California:
El ensayo Ph2 de esta nueva terapia tendrá un gran impacto en los resultados y la calidad de vida de los 1,600 CA/20,000 pacientes estadounidenses al año que reciben tratamiento para la leucemia mieloide aguda. A pesar de la mejora de los antimicrobianos, muchos pacientes neutropénicos seguirán teniendo infecciones graves no controladas que provocarán un aumento de las muertes en las internaciones en la UCI. Esta terapia beneficiará inmediatamente a los pacientes de CA en los 5 a 8 sitios de California y las instalaciones de fabricación y depósito en UC Davis brindarán un beneficio económico para el estado.