Ensayo de fase 1b de monoterapia con Hu5F9-G4 o Hu5F9-G4 en combinación con azacitidina en pacientes con leucemia mieloide aguda y síndrome mielodisplásico
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-10144
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$0
Estatus
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Un ensayo de fase 1b de monoterapia con Hu5F9-G4 o Hu5F9-G4 en combinación con azacitidina en pacientes con leucemia mieloide aguda
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Hu5F9-G4 es un fármaco llamado anticuerpo que está diseñado para movilizar el sistema inmunológico del cuerpo para eliminar el cáncer y las células madre cancerosas.
Indicación
Pacientes con AML en recaída y/o refractaria o AML recién diagnosticada que no pueden recibir quimioterapia estándar de dosis alta.
Mecanismo terapéutico
Este tratamiento se dirige a las células madre cancerosas, que son células que se cree que son responsables de la forma en que se forma la leucemia mieloide aguda. Hu5F9-G4 se dirige a una molécula de las células cancerosas llamada CD47, que actúa como una señal de "no me comas" que las células cancerosas utilizan para evitar ser ingeridas por el sistema inmunológico. Hu5F9-G4 encubre esta señal, lo que permite que el sistema inmunológico destruya las células cancerosas.
Necesidad médica insatisfecha
La leucemia mieloide aguda (AML) afecta a más de 13,000 adultos cada año y es uno de los cánceres de sangre más mortales en los Estados Unidos. Se necesitan nuevas terapias ya que ninguna de las disponibles ha sido aprobada en más de 40 años. Hu5F9-G4 solo o en combinación tiene un potencial prometedor para beneficiar a los pacientes con leucemia mieloide aguda.
Proyecto Objetivo
Se completaron los ensayos de fase 1b.
Principales actividades propuestas
Hu5F9-G4 es un fármaco llamado anticuerpo que está diseñado para movilizar el sistema inmunológico del cuerpo para eliminar el cáncer y las células madre cancerosas.
Indicación
Pacientes con AML en recaída y/o refractaria o AML recién diagnosticada que no pueden recibir quimioterapia estándar de dosis alta.
Mecanismo terapéutico
Este tratamiento se dirige a las células madre cancerosas, que son células que se cree que son responsables de la forma en que se forma la leucemia mieloide aguda. Hu5F9-G4 se dirige a una molécula de las células cancerosas llamada CD47, que actúa como una señal de "no me comas" que las células cancerosas utilizan para evitar ser ingeridas por el sistema inmunológico. Hu5F9-G4 encubre esta señal, lo que permite que el sistema inmunológico destruya las células cancerosas.
Necesidad médica insatisfecha
La leucemia mieloide aguda (AML) afecta a más de 13,000 adultos cada año y es uno de los cánceres de sangre más mortales en los Estados Unidos. Se necesitan nuevas terapias ya que ninguna de las disponibles ha sido aprobada en más de 40 años. Hu5F9-G4 solo o en combinación tiene un potencial prometedor para beneficiar a los pacientes con leucemia mieloide aguda.
Proyecto Objetivo
Se completaron los ensayos de fase 1b.
Principales actividades propuestas
- Investigar qué tan seguro y bien tolerado es Hu5F9-G4 solo o en combinación con azacitidina en pacientes con leucemia mieloide aguda
- Investigación de la eficacia de Hu5F9-G4 solo o en combinación con azacitidina para eliminar la enfermedad leucémica en pacientes con leucemia mieloide aguda
- Investigación del régimen de dosificación óptimo de Hu5F9-G4 para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda
Declaración de beneficio para California:
El cáncer es una de las principales causas de muerte en los EE. UU. y representa aproximadamente el 30% de todas las mortalidades. La leucemia mieloide aguda (AML) es uno de los cánceres de la sangre más mortales y, en general, la distribución relativa de la AML en California se parece a la de todo el país. Esta propuesta explorará el beneficio clínico del tratamiento con Hu5F9-G4 en pacientes con AML con tratamiento de pacientes en California y proporcionará una base para permitir un ensayo de seguimiento que busque la aprobación regulatoria en AML.