Un estudio de fase 1 de sangre de cordón umbilical ampliada y régimen mieloablativo ECT-001 con toxicidad reducida en pacientes con anemia falciforme grave.
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2SCD-11674
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$600,000
Estatus
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Un estudio de fase 1 de sangre de cordón umbilical ampliada y régimen mieloablativo ECT-001 con toxicidad reducida en pacientes con anemia falciforme grave.
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
El injerto ECT-001 contiene más células madre e inmunes que el injerto de sangre de cordón umbilical convencional, lo que conduce a una pronta recuperación y mejores resultados para los pacientes.
Indicación
Enfermedad de células falciformes grave
Mecanismo terapéutico
El trasplante de células madre hematopoyéticas es la única cura para la anemia falciforme grave. Las células sanguíneas del cordón umbilical expandidas ECT-001 reemplazarán los glóbulos rojos falciformes del paciente con células sanas.
Necesidad médica insatisfecha
Los afroamericanos son los más afectados por la anemia de células falciformes. Desafortunadamente, la disponibilidad de donantes para esta población específica es muy limitada para el trasplante estándar de médula ósea. El uso de unidades de sangre de cordón umbilical, con dosis suficientes de células, eliminaría el problema de disponibilidad de donantes.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 1 completada
Principales actividades propuestas
El injerto ECT-001 contiene más células madre e inmunes que el injerto de sangre de cordón umbilical convencional, lo que conduce a una pronta recuperación y mejores resultados para los pacientes.
Indicación
Enfermedad de células falciformes grave
Mecanismo terapéutico
El trasplante de células madre hematopoyéticas es la única cura para la anemia falciforme grave. Las células sanguíneas del cordón umbilical expandidas ECT-001 reemplazarán los glóbulos rojos falciformes del paciente con células sanas.
Necesidad médica insatisfecha
Los afroamericanos son los más afectados por la anemia de células falciformes. Desafortunadamente, la disponibilidad de donantes para esta población específica es muy limitada para el trasplante estándar de médula ósea. El uso de unidades de sangre de cordón umbilical, con dosis suficientes de células, eliminaría el problema de disponibilidad de donantes.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 1 completada
Principales actividades propuestas
- Fabricar el producto para abastecer el ensayo propuesto.
- Evaluar la seguridad y eficacia clínica.
Declaración de beneficio para California:
Nuestra tecnología innovadora tiene el potencial de aumentar en gran medida la calidad de vida y prevenir la mortalidad temprana de pacientes con trastornos sanguíneos, como leucemia, mieloma y anemia de células falciformes. 12 pacientes de California serán los primeros en beneficiarse de esta tecnología curativa, a costes muy bajos. Además, los centros clínicos de California que participan en el ensayo desarrollarán su experiencia en injertos de ECT-001 y, por lo tanto, serán los primeros en beneficiarse de ella una vez que se apruebe ECT-001.