Ensayo clínico de fase 1 de células T autólogas del receptor del antígeno quimérico GD2 para gliomas pontinos intrínsecos difusos y gliomas difusos de la línea media espinal
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-12595
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$11,998,310
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Ensayo clínico de fase 1 de células T autólogas del receptor del antígeno quimérico GD2 para gliomas pontinos intrínsecos difusos y gliomas difusos de la línea media espinal
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células T autólogas diseñadas genéticamente para expresar un receptor de antígeno quimérico dirigido a GD2 (GD2-CART)
Indicación
Tumores cerebrales en niños y adultos jóvenes: gliomas pontinos intrínsecos difusos (DIPG) y glioma difuso de la línea media espinal (DMG)
Mecanismo terapéutico
Las células progenitoras GD2-CART reconocerán las células cancerosas DIPG/DMG que expresan GD2, se activarán, dividirán y matarán las células cancerosas.
Necesidad médica insatisfecha
El DIPG, la principal causa de muerte por tumores cerebrales infantiles, es uniformemente mortal. Muchos ensayos clínicos han explorado el uso de diversos agentes terapéuticos para el DIPG. Sin embargo, hasta la fecha no se ha demostrado ninguna mejora en la supervivencia general. Por tanto, existe una necesidad urgente de nuevas terapias eficaces.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 1 completada
Principales actividades propuestas
Células T autólogas diseñadas genéticamente para expresar un receptor de antígeno quimérico dirigido a GD2 (GD2-CART)
Indicación
Tumores cerebrales en niños y adultos jóvenes: gliomas pontinos intrínsecos difusos (DIPG) y glioma difuso de la línea media espinal (DMG)
Mecanismo terapéutico
Las células progenitoras GD2-CART reconocerán las células cancerosas DIPG/DMG que expresan GD2, se activarán, dividirán y matarán las células cancerosas.
Necesidad médica insatisfecha
El DIPG, la principal causa de muerte por tumores cerebrales infantiles, es uniformemente mortal. Muchos ensayos clínicos han explorado el uso de diversos agentes terapéuticos para el DIPG. Sin embargo, hasta la fecha no se ha demostrado ninguna mejora en la supervivencia general. Por tanto, existe una necesidad urgente de nuevas terapias eficaces.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 1 completada
Principales actividades propuestas
- Determinar la dosis terapéutica recomendada de fase 2 para pacientes con DIPG y Spinal DMG
- Evaluar la toxicidad de las células T GD2CAR.
- Evaluar la actividad clínica de las células T GD2CAR en niños y adultos jóvenes con DIPG y Spinal DMG.
Declaración de beneficio para California:
Los tumores cerebrales son la principal causa de muerte relacionada con el cáncer en los niños. Entre estos, DIPG y DMG son los más agresivos y universalmente fatales con las terapias estándar actuales, con una mediana de supervivencia general de 11 meses para DIPG. Proponemos realizar un ensayo clínico de fase I del nuevo GD2 dirigido a células T CAR, que han demostrado una actividad antitumoral impresionante en estudios preclínicos. Si tiene éxito, esta terapia transformaría el panorama de este tumor cerebral pediátrico universalmente letal.
Publicaciones
- Naturaleza (2025): Células T CAR GD2 intravenosas e intracraneales para gliomas difusos de línea media H3K27M(+). (PubMed: 39537919)
- Nat Med (2023): Neurotoxicidad asociada a la inflamación tumoral. (PubMed: 37024595)
