Estudio de fase 1/2 de la terapia con células neuronales NRTX-1001 en sujetos con epilepsia del lóbulo temporal mesial unilateral resistente a fármacos
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-13355
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$7,999,999
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Estudio de fase 1/2 de la terapia con células neuronales NRTX-1001 en sujetos con epilepsia del lóbulo temporal mesial unilateral resistente a fármacos
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
NRTX-1001 es una terapia con células neuronales inhibidoras derivada de células madre embrionarias humanas.
Indicación
Epilepsia focal; Epilepsia del lóbulo temporal mesial resistente a fármacos.
Mecanismo terapéutico
NRTX-1001 es una terapia con células neuronales inhibidoras derivada de células madre embrionarias humanas (hESC) para el tratamiento prospectivo de la epilepsia focal resistente a medicamentos (MTLE). NRTX-1001 se administra como una dosis única mediante inyección intracraneal en el foco de la convulsión y está destinado a distribuir localmente, integrar funcionalmente y liberar el neurotransmisor inhibidor GABA. Se espera que NRTX-1001 persista a largo plazo después de una dosis única y no requiera administración repetida.
Necesidad médica insatisfecha
Los tratamientos actuales para la MTLE resistente a los medicamentos incluyen resección quirúrgica y ablación; ambos destruyen los tejidos y pueden causar efectos adversos graves e irreversibles. Existe una clara necesidad de desarrollar terapias dirigidas, no destructivas de tejidos y duraderas que sean seguras y efectivas para MTLE.
Proyecto Objetivo
Iniciar/realizar la Fase 1; Plan para la Fase 2
Principales actividades propuestas
NRTX-1001 es una terapia con células neuronales inhibidoras derivada de células madre embrionarias humanas.
Indicación
Epilepsia focal; Epilepsia del lóbulo temporal mesial resistente a fármacos.
Mecanismo terapéutico
NRTX-1001 es una terapia con células neuronales inhibidoras derivada de células madre embrionarias humanas (hESC) para el tratamiento prospectivo de la epilepsia focal resistente a medicamentos (MTLE). NRTX-1001 se administra como una dosis única mediante inyección intracraneal en el foco de la convulsión y está destinado a distribuir localmente, integrar funcionalmente y liberar el neurotransmisor inhibidor GABA. Se espera que NRTX-1001 persista a largo plazo después de una dosis única y no requiera administración repetida.
Necesidad médica insatisfecha
Los tratamientos actuales para la MTLE resistente a los medicamentos incluyen resección quirúrgica y ablación; ambos destruyen los tejidos y pueden causar efectos adversos graves e irreversibles. Existe una clara necesidad de desarrollar terapias dirigidas, no destructivas de tejidos y duraderas que sean seguras y efectivas para MTLE.
Proyecto Objetivo
Iniciar/realizar la Fase 1; Plan para la Fase 2
Principales actividades propuestas
- Iniciar y realizar el estudio FIH de NRTX-1001 en sujetos con MTLE resistente a los medicamentos (NCT05135091). Incluye soporte preclínico y técnico.
- Operaciones clínicas que apoyan la planificación de la Etapa 2. Incluye soporte preclínico y técnico.
Declaración de beneficio para California:
La epilepsia afecta a más de 3 millones de personas en Estados Unidos; un tercio de los pacientes con epilepsia son resistentes a los medicamentos. El trasplante de terapia con células neuronales inhibidoras es una estrategia terapéutica novedosa que se ha mostrado prometedora en estudios preclínicos y podría proporcionar una opción terapéutica no destructiva de tejidos para suprimir las convulsiones en personas con epilepsia focal resistente a los medicamentos. Las instituciones médicas de California participarán en el ensayo clínico NRTX-1001.