Estudio de fase 1/1b de infusión de T-alo10 después de un TCMH con HLA parcialmente empobrecido en niños y adultos jóvenes con neoplasias hematológicas.
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-12563
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$10,563,822
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Estudio de fase 1/1b de infusión de T-alo10 después de un TCMH con HLA parcialmente empobrecido en niños y adultos jóvenes con neoplasias hematológicas.
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Un producto celular de inmunoterapia, T-allo10, que está enriquecido con células inmunitarias especializadas llamadas células T reguladoras de tipo I (Tr1).
Indicación
Niños y adultos jóvenes con leucemia aguda en recaída/refractaria que reciben un trasplante de células madre especializado, αβ-HSCT empobrecido
Mecanismo terapéutico
El TCMH empobrecido en αβ ha aumentado el número de pacientes que pueden recibir trasplantes de forma segura; sin embargo, esta estrategia no puede proporcionar una reconstitución rápida del sistema inmunológico, que es fundamental para las funciones de lucha contra las infecciones y la prevención de la recaída de la leucemia. La terapia propuesta, T-allo10, cuando se administra después de un TCMH empobrecido en αβ tiene el potencial de acelerar la recuperación de las respuestas inmunitarias sin enfermedad de injerto contra huésped, mejorando así los resultados libres de cáncer para los niños con leucemia.
Necesidad médica insatisfecha
Las neoplasias malignas hematológicas son el cáncer más común en niños y adultos jóvenes, y las opciones de tratamiento actuales no ofrecen una cura a largo plazo. Proponemos que la infusión de T-alo10 después del TCMH empobrecido en αβ mejorará la probabilidad de estar vivo y libre de enfermedades, abordando así una necesidad médica insatisfecha.
Proyecto Objetivo
Fase 1/1b para seleccionar dosis, seguridad y eficacia piloto
Principales actividades propuestas
Un producto celular de inmunoterapia, T-allo10, que está enriquecido con células inmunitarias especializadas llamadas células T reguladoras de tipo I (Tr1).
Indicación
Niños y adultos jóvenes con leucemia aguda en recaída/refractaria que reciben un trasplante de células madre especializado, αβ-HSCT empobrecido
Mecanismo terapéutico
El TCMH empobrecido en αβ ha aumentado el número de pacientes que pueden recibir trasplantes de forma segura; sin embargo, esta estrategia no puede proporcionar una reconstitución rápida del sistema inmunológico, que es fundamental para las funciones de lucha contra las infecciones y la prevención de la recaída de la leucemia. La terapia propuesta, T-allo10, cuando se administra después de un TCMH empobrecido en αβ tiene el potencial de acelerar la recuperación de las respuestas inmunitarias sin enfermedad de injerto contra huésped, mejorando así los resultados libres de cáncer para los niños con leucemia.
Necesidad médica insatisfecha
Las neoplasias malignas hematológicas son el cáncer más común en niños y adultos jóvenes, y las opciones de tratamiento actuales no ofrecen una cura a largo plazo. Proponemos que la infusión de T-alo10 después del TCMH empobrecido en αβ mejorará la probabilidad de estar vivo y libre de enfermedades, abordando así una necesidad médica insatisfecha.
Proyecto Objetivo
Fase 1/1b para seleccionar dosis, seguridad y eficacia piloto
Principales actividades propuestas
- Determinar la dosis recomendada de fase 2 (RP2D) del producto de células T-alo10 para pacientes de alto riesgo con neoplasias hematológicas que reciben TCMH empobrecido en αβ
- Evaluar la seguridad y explorar el potencial de eficacia clínica de la infusión de T-allo10 en RP2D (o la dosis más alta) después de un TCMH empobrecido en αβ
- Realice un monitoreo inmunológico para establecer criterios inmunológicos que predigan resultados exitosos para los pacientes.
Declaración de beneficio para California:
Casi 500 niños al año reciben trasplantes de células madre en California. Una cura duradera para estos niños puede proporcionar un gran beneficio económico al Estado. Un resultado exitoso de nuestro ensayo reducirá significativamente la duración de la hospitalización, reduciendo así los costos de atención al paciente, así como el riesgo de necesidad de un segundo trasplante. Por lo tanto, el beneficio para California es la mejora de la vida de sus ciudadanos (tanto pacientes como familiares), al mismo tiempo que se reducen los costos sociales.
Publicaciones
- Trasplante y Terapia Celular (2022): Estudio de fase 1/1b de infusión de T-alo10 después de un TCMH con depleción de αβ parcialmente compatible en niños y adultos jóvenes con neoplasias hematológicas: resultados preliminares.
- Trasplante y Terapia Celular (2023): Infusión de T-allo10 después de un TCMH empobrecido en αβ en niños y adultos jóvenes con neoplasias hematológicas malignas: reconstitución inmunitaria mejorada en ausencia de EICH grave
