Superación de barreras para la terapia génica con células madre de las vías respiratorias para la fibrosis quística
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO0-14458
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,472,858
Estatus
Activo
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Superación de barreras para la terapia génica con células madre de las vías respiratorias para la fibrosis quística
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Esta investigación permitirá dirigirse a las células madre de las vías respiratorias para la terapia génica de larga duración para la fibrosis quística y otras enfermedades de las vías respiratorias.
Impacto
Superaremos las barreras para acceder a las células madre basales de las vías respiratorias para la corrección genética de la fibrosis quística (FQ) y utilizaremos una nueva estrategia de corrección genética para corregir >99% de todos los cambios genéticos que causan la FQ.
Principales actividades propuestas
Esta investigación permitirá dirigirse a las células madre de las vías respiratorias para la terapia génica de larga duración para la fibrosis quística y otras enfermedades de las vías respiratorias.
Impacto
Superaremos las barreras para acceder a las células madre basales de las vías respiratorias para la corrección genética de la fibrosis quística (FQ) y utilizaremos una nueva estrategia de corrección genética para corregir >99% de todos los cambios genéticos que causan la FQ.
Principales actividades propuestas
- Determinar la dosificación y el momento de las nanopartículas unidas a detergente para acceder a las células madre de las vías respiratorias.
- Empaquetar la carga de corrección genética y realizar la entrega de esta carga de corrección genética a las células madre.
- Realice una corrección genética exitosa del gen mutado en las células madre basales de las vías respiratorias utilizando la estrategia de corrección genética
Declaración de beneficio para California:
La 5brosis quística es uno de los trastornos genéticos más comunes en los EE. UU. California es uno de los estados de EE. UU. con el mayor número de personas que viven con FQ: 2,386 personas. Estos pacientes requieren atención médica intensa durante toda la vida, tanto en casa como en el hospital. La corrección genética de esta enfermedad tendrá un gran impacto en estos pacientes, sus familias y comunidades. También reducirá en gran medida el costo de la atención médica para estos pacientes y para el estado de California.