Optimización de la cinética de señalización de autorrenovación para estabilizar la expansión de células madre hematopoyéticas ex vivo
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO1-10555
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$210,906
Estatus
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Optimización de la cinética de señalización de autorrenovación para estabilizar la expansión de células madre hematopoyéticas ex vivo
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Nuestro objetivo es desarrollar condiciones para la expansión estable de las células madre sanguíneas fuera del cuerpo.
Impacto
Las células madre sanguíneas son un tipo de célula poco común pero necesario para el trasplante curativo de médula ósea y las terapias genéticas relacionadas. La expansión estable de las células madre sanguíneas aumentará la disponibilidad y el éxito de la terapia
Principales actividades propuestas
Nuestro objetivo es desarrollar condiciones para la expansión estable de las células madre sanguíneas fuera del cuerpo.
Impacto
Las células madre sanguíneas son un tipo de célula poco común pero necesario para el trasplante curativo de médula ósea y las terapias genéticas relacionadas. La expansión estable de las células madre sanguíneas aumentará la disponibilidad y el éxito de la terapia
Principales actividades propuestas
- Validar un sistema de cultivo de proteínas totalmente recombinante completamente definido para la expansión de HSC a largo plazo
- Desarrollar estrategias farmacológicas para proporcionar un mantenimiento y expansión sólidos de HSC humanas ex vivo
Declaración de beneficio para California:
La disponibilidad de células madre sanguíneas es un obstáculo importante en el trasplante de médula ósea, una terapia curativa para numerosas enfermedades de la sangre. Actualmente, las células madre sanguíneas no pueden mantenerse de manera estable fuera del cuerpo. Por lo tanto, unas condiciones de cultivo estables aumentarían la disponibilidad de células madre sanguíneas y mejorarían la accesibilidad al trasplante clínico de médula ósea y a las terapias genéticas relacionadas. En última instancia, esta investigación mejorará el trasplante de médula ósea y las terapias genéticas relacionadas para pacientes en California.
Publicaciones
- Exp Hematol (2018): El agotamiento de los aminoácidos de cadena ramificada condiciona la médula ósea para el trasplante de células madre hematopoyéticas, evitando la toxicidad asociada al desequilibrio de aminoácidos. (PubMed: 29705267)
- Ciencia (2016): El agotamiento de la valina dietética permite el trasplante de células madre hematopoyéticas de ratón no mieloablativas. (PubMed: 27934766)
- Desarrollo (2019): Hematopoyesis independiente de células madre hematopoyéticas y orígenes de los linfocitos B de tipo innato. (PubMed: 31371526)
- Protocolo Nat (2020): Expansión ex vivo a largo plazo de células madre hematopoyéticas de ratón. (PubMed: 31915389)
- Naturaleza (2019): La expansión de células madre hematopoyéticas ex vivo a largo plazo permite el trasplante no condicionado. (PubMed: 31142833)
- Exp Hematol (2019): Uso de alcohol polivinílico para la expansión de células T del receptor de antígeno quimérico. (PubMed: 31874780)
