Nuevos vectores para la transferencia de genes a células ES humanas
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
RS1-00236
Investigador(es):
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$574,737
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Nuevos vectores para la transferencia de genes a células ES humanas
Resumen público:
Las células madre embrionarias humanas tienen un gran potencial para la terapéutica médica. Sin embargo, no se comprenden bien los genes necesarios para alterar el destino de estas células para diferenciarse en un tejido o tipo de célula particular. La capacidad de transferir genes de manera eficiente o silenciar genes en las células ES sería de gran beneficio por dos razones: 1) una combinación de terapia génica y células madre ES probablemente ampliará el potencial terapéutico de estas células, y 2) la capacidad de alterar genes La expresión proporcionará herramientas importantes para desentrañar los programas genéticos necesarios para la diferenciación dirigida en un tejido o tipo de célula específico. Los vectores de transferencia de genes virales se derivan de virus. Los genes virales se eliminan y se reemplazan con un gen terapéutico o un gen en estudio biológico. Por tanto, la cubierta viral se utiliza para transferir el gen deseado a las células. Aunque ha habido cierto éxito, los vectores de transferencia de genes actuales no funcionan de manera eficiente en las células ES. Para elaborar este nuevo vector de transferencia genética utilizaremos el virus adenoasociado (AAV). Este virus no está asociado con ninguna enfermedad conocida y se ha utilizado en varios ensayos clínicos en humanos. Otra ventaja de los vectores basados en estos virus es que pueden usarse para sobreproducir un producto genético, desactivar un producto genético e incluso atacar una mutación en un gen específico. Planeamos utilizar una estrategia reciente desarrollada en nuestro laboratorio para seleccionar virus AAV que sean muy eficientes para infectar células ES humanas. Una vez que se identifiquen estos virus, como prueba de concepto, crearemos vectores de transferencia de genes y los probaremos en nuevas células ES humanas para determinar su capacidad de sobreexpresar y desactivar genes que creemos que son importantes en la diferenciación temprana de las células ES humanas. .
Declaración de beneficio para California:
California está a la vanguardia en la investigación con células madre. La capacidad de transferir ácidos nucleicos a células madre abrirá una ventana terapéutica adicional y permitirá herramientas importantes para ayudar a definir los programas genéticos necesarios para la diferenciación de las células madre en una miríada de tipos de células diferentes. La propiedad intelectual que rodea a los vectores que hemos seleccionado y caracterizado mediante el mismo enfoque para la transducción hepática ha sido protegida por una solicitud de patente presentada en nombre de {CENSURADO}. Como todos nuestros reactivos y descubrimientos, los vectores de transferencia de genes específicos de células ES desarrollados en nuestro laboratorio estarán disponibles para todos los investigadores académicos de todo el mundo. Ofreceremos estos vectores a entidades corporativas según las reglas y regulaciones dictadas por el Instituto de Células Madre del Estado de California y {CENSURADO}. Debemos tener en cuenta que incluso antes de la publicación, varios vectores aislados y caracterizados para la transferencia de genes hepáticos por nuestro laboratorio se enviaron a entidades comerciales para su evaluación y posible uso tanto en investigación como en desarrollo de ensayos clínicos. Creemos que nuestra tecnología tendrá un uso generalizado por parte de los investigadores de células madre en California y en el resto del mundo.
