Una nueva técnica de ingeniería de tejidos para reparar la retina degenerada
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO1-09912
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$215,133
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Una nueva técnica de ingeniería de tejidos para reparar la retina degenerada
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Trasplante de organoides de retina derivados de células madre embrionarias humanas (hESC) (hESC-RO) junto con epitelio pigmentario de la retina derivado de hESC (hESC-RPE) para tratar enfermedades de degeneración retiniana avanzada
Impacto
Basado en experimentos de "prueba de concepto" en modelos animales, este novedoso enfoque puede traducirse en un producto terapéutico para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina humana avanzadas.
Principales actividades propuestas
Trasplante de organoides de retina derivados de células madre embrionarias humanas (hESC) (hESC-RO) junto con epitelio pigmentario de la retina derivado de hESC (hESC-RPE) para tratar enfermedades de degeneración retiniana avanzada
Impacto
Basado en experimentos de "prueba de concepto" en modelos animales, este novedoso enfoque puede traducirse en un producto terapéutico para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina humana avanzadas.
Principales actividades propuestas
- Prepare implantes hESC-RPE cultivando células RPE derivadas de hESC (de células H9) en parileno ultrafino. Las hESC-RO se derivarán de células H9 (según el protocolo de Zhong et al., 2014)
- Se realizará un injerto compuesto de hESC-RPE y hESC-RO. Se desarrollará un abordaje quirúrgico adecuado para la colocación subretiniana del coinjerto en ratas
- Evaluación de la función visual en ratas trasplantadas mediante mapeo de comportamiento visual (pruebas optocinéticas) y umbral de luminancia del colículo superior (registro electrofisiológico)
- Realizar evaluaciones morfológicas de las muestras de tejido basadas en inmunotinción e imágenes microscópicas confocales.
Declaración de beneficio para California:
El enfoque de coinjerto propuesto conducirá al descubrimiento de una nueva estrategia de tratamiento para enfermedades de degeneración de la retina como la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) y la retinitis pigmentosa (RP). Este enfoque será beneficioso para enfermedades en etapa avanzada que se consideran incurables porque requiere el reemplazo tanto del EPR como de los fotorreceptores. Al demostrar la "prueba de concepto" en modelos de enfermedades animales, es fácil trasladar nuestros hallazgos a ensayos clínicos en humanos.
