Una nueva terapia para Sanfilippo B

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Detalles de la concesión de la subvención

Tipo de subvención:

Quest - Proyectos de investigación en etapa de descubrimiento

Conceder número:

DISCO2-14047

Investigador(es):

Nombre:

Dra. Michelina Iacovino PhD

Institución:

Instituto Lundquist para la Innovación Biomédica en Harbor - Centro Médico de UCLA

Tipo:

Enfoque de la enfermedad:

Desordenes metabólicos, Desórdenes neurológicos, Síndrome de Sanfilippo/MPS III

Uso de células madre humanas:

Células madre embrionarias

Valor del premio:

$2,297,884

Estatus

Activo(s)

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Una nueva terapia para Sanfilippo B

Resumen público:

Objetivo de la investigación

Desarrollar una terapia con Células Madre para el síndrome de Sanfilippo B.

Impacto

No existe tratamiento para el síndrome de Sanfilippo y otros enfoques terapéuticos han fracasado en las clínicas. Esta propuesta desarrollará una terapia basada en células madre para el síndrome de Sanfilippo.

Principales actividades propuestas

Generación de células madre embrionarias de donante universal (ESC H1) utilizando una técnica de edición genómica de última generación.
Aumente el nivel de la enzima que falta en el donante universal ESC (H1) utilizando una técnica de edición del genoma de última generación.
Diferenciar ESC en células madre cerebrales in vitro capaces de secretar NAGLU (NAGLU-NPC).
El trasplante de NAGLU-NPC para evaluar si las células pueden sobrevivir en el cerebro del ratón y pueden reparar el tejido cerebral proporciona la enzima NAGLU.
Trasplante de NAGLU-NPC para evaluar si las células se diferencian en neuronas funcionales y se integran en las redes neuronales.
Trasplante de NAGLU-NPC para evaluar si las células pueden reparar el tejido cerebral y corregir el comportamiento anormal del ratón asociado con el síndrome de Sanfilippo.

Declaración de beneficio para California:

Esta aplicación ayudará a desarrollar una terapia con células madre para el trastorno de Sanfilippo B, un trastorno genético pediátrico que actualmente no tiene tratamiento. Si tiene éxito, este enfoque podría extenderse a otras enfermedades por almacenamiento lisosomal, aportando una terapia para estos trastornos catastróficos.