Una nueva plataforma para rescatar los trastornos del neurodesarrollo causados por la haploinsuficiencia
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO0-17488
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$4,086,486
Estatus
Activo
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Una nueva plataforma para rescatar los trastornos del neurodesarrollo causados por la haploinsuficiencia
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Desarrollamos una plataforma poderosa para corregir defectos de expresión genética causados por haploinsuficiencia y demostraremos su capacidad para identificar nuevos objetivos utilizando neuronas derivadas de iPSC y organoides corticales.
Impacto
La desrepresión de genes haploinsuficientes de la regulación endógena ha carecido de herramientas de alto rendimiento y resolución. Nuestras innovaciones técnicas superan este obstáculo, lo que permite una nueva plataforma de descubrimiento.
Desarrollamos una plataforma poderosa para corregir defectos de expresión genética causados por haploinsuficiencia y demostraremos su capacidad para identificar nuevos objetivos utilizando neuronas derivadas de iPSC y organoides corticales.
Impacto
La desrepresión de genes haploinsuficientes de la regulación endógena ha carecido de herramientas de alto rendimiento y resolución. Nuestras innovaciones técnicas superan este obstáculo, lo que permite una nueva plataforma de descubrimiento.