Nueva terapia genética dirigida a múltiples factores patológicos de la miocardiopatía arritmogénica asociada a desmoplaquina
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-16244
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Valor del premio:
$570,000
Estado:
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Nueva terapia genética dirigida a múltiples factores patológicos de la miocardiopatía arritmogénica asociada a desmoplaquina
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
RJB-0402 es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados dirigida al hígado que impulsa la expresión de FGF21.
Indicación
Miocardiopatía arritmogénica relacionada con desmoplaquina (DSP ACM) con alto riesgo de arritmias ventriculares potencialmente mortales y muerte cardíaca súbita.
Mecanismo terapéutico
RJB-0402 se dirige a los hepatocitos para impulsar la expresión hepática específica de FGF21 para restaurar la función de los cardiomiocitos en pacientes con DSP ACM con alto riesgo de arritmias potencialmente mortales y muerte cardíaca súbita.
Necesidad médica insatisfecha
A pesar del tratamiento con DCI, terapias antiarrítmicas y medicamentos para la insuficiencia cardíaca, la enfermedad progresa y los pacientes siguen sintomáticos y en alto riesgo. No existen tratamientos modificadores de la enfermedad para la MCA, aparte del trasplante cardíaco, para la enfermedad en etapa avanzada.
Proyecto Objetivo
RJB-0402 Presentación IND a la FDA
Principales actividades propuestas
RJB-0402 es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados dirigida al hígado que impulsa la expresión de FGF21.
Indicación
Miocardiopatía arritmogénica relacionada con desmoplaquina (DSP ACM) con alto riesgo de arritmias ventriculares potencialmente mortales y muerte cardíaca súbita.
Mecanismo terapéutico
RJB-0402 se dirige a los hepatocitos para impulsar la expresión hepática específica de FGF21 para restaurar la función de los cardiomiocitos en pacientes con DSP ACM con alto riesgo de arritmias potencialmente mortales y muerte cardíaca súbita.
Necesidad médica insatisfecha
A pesar del tratamiento con DCI, terapias antiarrítmicas y medicamentos para la insuficiencia cardíaca, la enfermedad progresa y los pacientes siguen sintomáticos y en alto riesgo. No existen tratamientos modificadores de la enfermedad para la MCA, aparte del trasplante cardíaco, para la enfermedad en etapa avanzada.
Proyecto Objetivo
RJB-0402 Presentación IND a la FDA
Principales actividades propuestas
- IND completo que permite estudios no clínicos
- Fabricar un medicamento para respaldar el primer ensayo en humanos propuesto.
- Inicio completo del estudio para un estudio de historia natural que respalde el primer ensayo en humanos propuesto
Declaración de beneficio para California:
El objetivo de este proyecto es completar las actividades de habilitación de IND para el desarrollo de RJB-0402 para el tratamiento de DSP ACM. Estamos seguros de que RJB-0402, una terapia génica pleiotrópica de una sola vez, es muy prometedora como medicina regenerativa transformadora, para satisfacer las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes con DSP ACM en California y más allá, como la primera terapia modificadora de la enfermedad para esta rara enfermedad. .