Las enfermedades del sistema nervioso relacionadas con la edad son los principales desafíos para la biomedicina en el siglo XXI. Estos trastornos, que incluyen la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington, la esclerosis lateral amiotrófica y el accidente cerebrovascular, causan pérdida de tejido neural y deterioro funcional. Actualmente, no existe cura para estos devastadores trastornos neurológicos. Un enfoque prometedor para el tratamiento de los trastornos neurológicos relacionados con la edad es la terapia celular, es decir, el trasplante de células nerviosas al cerebro o la médula espinal para reemplazar las células perdidas y restaurar la función. Sin embargo, el trabajo en este campo ha sido limitado debido a la disponibilidad limitada de células para trasplante. Por ejemplo, se necesitan células de 21 a 6 fetos humanos obtenidas entre 10 y 6 semanas después de la concepción para que un paciente con enfermedad de Parkinson se someta a un trasplante. Las células madre embrionarias humanas (hESC) ofrecen una fuente potencialmente ilimitada de cualquier tipo de célula que pueda ser necesaria para la terapia de reemplazo celular, debido a su notable capacidad para autorrenovarse (pueden dividirse indefinidamente en cultivo) y desarrollarse en cualquier tipo de célula en el cuerpo. Financiado por CIRM, hemos construido aproximadamente 10 pies cuadrados de espacio de laboratorio compartido dentro de nuestras instalaciones de investigación existentes para la investigación de hESC, así como aproximadamente 3400 pies cuadrados para aulas dedicadas a la capacitación en cultivo y manipulación de hESC. Con el apoyo de esta instalación, el año pasado desarrollamos con éxito un proceso para la producción de neuronas dopaminérgicas funcionales a partir de hESC que son adecuadas para posibles usos clínicos, por ejemplo, en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson (la enfermedad de Parkinson es causada por la muerte de las neuronas dopaminérgicas). . Nuestro sistema proporciona un camino hacia un proceso escalable aplicable a las Buenas Prácticas de Fabricación (GMP) de generación de neuronas dopaminérgicas a partir de hESC para aplicaciones terapéuticas, y una fuente lista de una gran cantidad de neuronas para posibles aplicaciones de detección de fármacos. Además, hemos desarrollado una estrategia de detección que nos permite identificar rápidamente medicamentos clínicamente aprobados para su uso en el protocolo GMP que pueden usarse de manera segura para agotar las células precursoras contaminantes no deseadas de las neuronas dopaminérgicas, un objetivo de la terapia celular. Antes de que se pueda desarrollar una terapia basada en hESC, es esencial capacitar a los científicos para que crezcan, mantengan y manipulen estas células de manera eficiente. Hemos impartido dos tipos de cursos de capacitación práctica durante el año pasado en los que participaron más de 2400 científicos de California: un curso básico de cultivo de hESC de 30 días y un curso avanzado de cultivo de hESC de 5 días, para satisfacer las diversas necesidades de los científicos de California. . Estos cursos proporcionaron a los científicos conocimientos sobre la biología de las hESC y les permitieron establecer y realizar investigaciones sobre hESC una vez finalizada la formación.
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Las enfermedades del sistema nervioso relacionadas con la edad son los principales desafíos para la biomedicina en el siglo XXI. Estos trastornos, que incluyen la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington, la esclerosis lateral amiotrófica y el accidente cerebrovascular, provocan pérdida de tejido neural y deterioro funcional. Actualmente, no existe cura para estos devastadores trastornos neurológicos. Un enfoque prometedor para el tratamiento de los trastornos neurológicos relacionados con la edad es la terapia celular, es decir, el trasplante de células nerviosas al cerebro o la médula espinal para reemplazar las células perdidas y restaurar la función. Las células madre embrionarias humanas (hESC) y las células madre pluripotentes inducidas (iPSC) ofrecen una fuente potencialmente ilimitada de cualquier tipo de célula que pueda ser necesaria para la terapia de reemplazo celular, debido a su notable capacidad de autorrenovación (pueden dividirse indefinidamente en cultivo). y convertirse en cualquier tipo de célula del cuerpo. Financiado por CIRM, hemos construido aproximadamente 21 pies cuadrados de espacio de laboratorio compartido dentro de nuestras instalaciones de investigación existentes para la investigación de hESC, así como aproximadamente 3400 pies cuadrados para aulas dedicadas a la capacitación en cultivo y manipulación de hESC. El año pasado, el centro apoyó a más de una docena de investigadores regionales que buscaban experiencia en técnicas ESC/iPSC. El laboratorio compartido mantiene un promedio de 2400 líneas hESC y/o iPSC para investigadores tanto dentro como fuera del Instituto Buck. La instalación también genera de forma rutinaria células madre neurales (NSC) a partir de las líneas hESC e iPSC, y muchos de los investigadores han utilizado las líneas NSC para estudios de diferenciación. Además, el Shared Lab ha creado varias líneas de hESC modificadas genéticamente (p. ej., células marcadas con GFP) y ha desarrollado técnicas para la transfección eficiente de hESC y sus derivados diferenciados. Estas líneas y técnicas están disponibles para todos los investigadores y han sido utilizadas por varios de ellos para estudios de procesos relacionados con el envejecimiento. Antes de que se pueda desarrollar una terapia basada en hESC, es esencial capacitar a los científicos para que crezcan, mantengan y manipulen estas células de manera eficiente. Hemos impartido dos tipos de cursos de capacitación práctica durante el año pasado en los que participaron más de 10 científicos de California: un curso básico de cultivo de hESC de 30 días y un curso avanzado de cultivo de hESC de 5 días, para satisfacer las diversas necesidades de los científicos de California. . Estos cursos proporcionaron a los científicos conocimientos sobre la biología de las hESC y les permitieron establecer y realizar investigaciones sobre hESC una vez finalizada la formación.
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Las enfermedades del sistema nervioso relacionadas con la edad son los principales desafíos para la biomedicina en el siglo XXI. Estos trastornos, que incluyen la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington, la esclerosis lateral amiotrófica y el accidente cerebrovascular, provocan pérdida de tejido neural y deterioro funcional. Actualmente, no existe cura para estos devastadores trastornos neurológicos. Un enfoque prometedor para el tratamiento de los trastornos neurológicos relacionados con la edad es la terapia celular, es decir, el trasplante de células nerviosas al cerebro o la médula espinal para reemplazar las células perdidas y restaurar la función. Las células madre embrionarias humanas (hESC) y las células madre pluripotentes inducidas (iPSC) ofrecen una fuente potencialmente ilimitada de cualquier tipo de célula que pueda ser necesaria para la terapia de reemplazo celular, debido a su notable capacidad de autorrenovación (pueden dividirse indefinidamente en cultivo). y convertirse en cualquier tipo de célula del cuerpo. Financiado por CIRM, hemos construido aproximadamente 21 pies cuadrados de espacio de laboratorio compartido dentro de nuestras instalaciones de investigación existentes para la investigación de hESC, así como aproximadamente 3400 pies cuadrados para aulas dedicadas a la capacitación en cultivo y manipulación de hESC. El año pasado, el centro apoyó a más de una docena de investigadores regionales que buscaban experiencia en técnicas ESC/iPSC. El laboratorio compartido mantiene un promedio de 2400 líneas hESC y/o iPSC para investigadores tanto dentro como fuera del Instituto Buck. La instalación también genera de forma rutinaria células madre neurales (NSC) a partir de las líneas hESC e iPSC, y muchos de los investigadores han utilizado las líneas NSC para estudios de diferenciación. Además, el Shared Lab ha creado varias líneas de hESC modificadas genéticamente (p. ej., células marcadas con GFP) y ha desarrollado técnicas para la transfección eficiente de hESC y sus derivados diferenciados. Estas líneas y técnicas están disponibles para todos los investigadores y han sido utilizadas por varios de ellos para estudios de procesos relacionados con el envejecimiento. Antes de que se pueda desarrollar una terapia basada en hESC, es esencial capacitar a los científicos para que crezcan, mantengan y manipulen estas células de manera eficiente. Hemos impartido dos tipos de cursos de capacitación práctica durante el año pasado en los que participaron más de 7 científicos de California: un curso básico de cultivo de hESC de 30 días y un curso avanzado de cultivo de hESC de 5 días, para satisfacer las diversas necesidades de los científicos de California. . Estos cursos proporcionaron a los científicos conocimientos sobre la biología de las hESC y les permitieron establecer y realizar investigaciones sobre hESC una vez finalizada la formación.
Período de información:
Los estudiantes de Year 4
Las enfermedades del sistema nervioso relacionadas con la edad son los principales desafíos para la biomedicina en el siglo XXI. Estos trastornos, que incluyen la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington, la esclerosis lateral amiotrófica y el accidente cerebrovascular, provocan pérdida de tejido neural y deterioro funcional. Actualmente, no existe cura para estos devastadores trastornos neurológicos. Un enfoque prometedor para el tratamiento de los trastornos neurológicos relacionados con la edad es la terapia celular, es decir, el trasplante de células nerviosas al cerebro o la médula espinal para reemplazar las células perdidas y restaurar la función. Las células madre embrionarias humanas (hESC) y las células madre pluripotentes inducidas (iPSC) ofrecen una fuente potencialmente ilimitada de cualquier tipo de célula que pueda ser necesaria para la terapia de reemplazo celular, debido a su notable capacidad de autorrenovación (pueden dividirse indefinidamente en cultivo). y convertirse en cualquier tipo de célula del cuerpo. Financiado por CIRM, hemos construido aproximadamente 21 pies cuadrados de espacio de laboratorio compartido dentro de nuestras instalaciones de investigación existentes para la investigación de hESC, así como aproximadamente 3400 pies cuadrados para aulas dedicadas a la capacitación en cultivo y manipulación de hESC. El año pasado, el centro apoyó a más de una docena de investigadores regionales que buscaban experiencia en técnicas ESC/iPSC. El laboratorio compartido mantiene un promedio de 2400 líneas hESC y/o iPSC para investigadores tanto dentro como fuera del Instituto Buck. La instalación también genera de forma rutinaria células madre neurales (NSC) a partir de las líneas hESC e iPSC, y muchos de los investigadores han utilizado las líneas NSC para estudios de diferenciación. Además, el Shared Lab ha creado varias líneas de hESC modificadas genéticamente (p. ej., células marcadas con GFP) y ha desarrollado técnicas para la transfección eficiente de hESC y sus derivados diferenciados. Estas líneas y técnicas están disponibles para todos los investigadores y han sido utilizadas por varios de ellos para estudios de procesos relacionados con el envejecimiento. Antes de que se pueda desarrollar una terapia basada en hESC, es esencial capacitar a los científicos para que crezcan, mantengan y manipulen estas células de manera eficiente. Hemos impartido dos tipos de cursos de capacitación práctica durante el año pasado en los que participaron más de 10 científicos de California: un curso básico de cultivo de hESC de 30 días y un curso avanzado de cultivo de hESC de 5 días, para satisfacer las diversas necesidades de los científicos de California. . Estos cursos proporcionaron a los científicos conocimientos sobre la biología de las hESC y les permitieron establecer y realizar investigaciones sobre hESC una vez finalizada la formación.
Período de información:
Los estudiantes de Year 5
Las enfermedades del sistema nervioso relacionadas con la edad son los principales desafíos para la biomedicina en el siglo XXI. Estos trastornos, que incluyen la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington, la esclerosis lateral amiotrófica y el accidente cerebrovascular, provocan pérdida de tejido neural y deterioro funcional. Actualmente, no existe cura para estos devastadores trastornos neurológicos. Un enfoque prometedor para el tratamiento de los trastornos neurológicos relacionados con la edad es la terapia celular, es decir, el trasplante de células nerviosas al cerebro o la médula espinal para reemplazar las células perdidas y restaurar la función. Las células madre embrionarias humanas (hESC) y las células madre pluripotentes inducidas (iPSC) ofrecen una fuente potencialmente ilimitada de cualquier tipo de célula que pueda ser necesaria para la terapia de reemplazo celular, debido a su notable capacidad de autorrenovación (pueden dividirse indefinidamente en cultivo). y convertirse en cualquier tipo de célula del cuerpo. Financiado por CIRM, hemos construido aproximadamente 21 pies cuadrados de espacio de laboratorio compartido dentro de nuestras instalaciones de investigación existentes para la investigación de hESC, así como aproximadamente 3400 pies cuadrados para aulas dedicadas a la capacitación en cultivo y manipulación de hESC. El año pasado, el centro apoyó a más de una docena de investigadores regionales que buscaban experiencia en técnicas ESC/iPSC. El laboratorio compartido mantiene un promedio de 2400 líneas hESC y/o iPSC para investigadores tanto dentro como fuera del Instituto Buck. La instalación también genera de forma rutinaria células madre neurales (NSC) a partir de las líneas hESC e iPSC, y muchos de los investigadores han utilizado las líneas NSC para estudios de diferenciación. Además, el Shared Lab ha creado varias líneas de hESC modificadas genéticamente (p. ej., células marcadas con GFP) y ha desarrollado técnicas para la transfección eficiente de hESC y sus derivados diferenciados. Estas líneas y técnicas están disponibles para todos los investigadores y han sido utilizadas por varios de ellos para estudios de procesos relacionados con el envejecimiento. Antes de que se pueda desarrollar una terapia basada en hESC, es esencial capacitar a los científicos para que crezcan, mantengan y manipulen estas células de manera eficiente. Hemos impartido dos tipos de cursos de capacitación práctica durante el año pasado en los que participaron más de 10 científicos de California: un curso básico de cultivo de hESC de 30 días y un curso avanzado de cultivo de hESC de 5 días, para satisfacer las diversas necesidades de los científicos de California. . Estos cursos proporcionaron a los científicos conocimientos sobre la biología de las hESC y les permitieron establecer y realizar investigaciones sobre hESC una vez finalizada la formación.
Período de información:
Año 6 + NCE
Las enfermedades del sistema nervioso relacionadas con la edad son los principales desafíos para la biomedicina en el siglo XXI. Estos trastornos, que incluyen la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington, la esclerosis lateral amiotrófica y el accidente cerebrovascular, causan pérdida de tejido neural y deterioro funcional. Actualmente, no existe cura para estos devastadores trastornos neurológicos. Un enfoque prometedor para el tratamiento de los trastornos neurológicos relacionados con la edad es la terapia celular, es decir, el trasplante de células nerviosas al cerebro o la médula espinal para reemplazar las células perdidas y restaurar la función. Sin embargo, el trabajo en este campo ha sido limitado debido a la disponibilidad limitada de células para trasplante. Por ejemplo, se necesitan células de 21 a 6 fetos humanos obtenidas entre 10 y 6 semanas después de la concepción para que un paciente con enfermedad de Parkinson se someta a un trasplante. Las células madre embrionarias humanas (hESC) ofrecen una fuente potencialmente ilimitada de cualquier tipo de célula que pueda ser necesaria para la terapia de reemplazo celular, debido a su notable capacidad para autorrenovarse (pueden dividirse indefinidamente en cultivo) y desarrollarse en cualquier tipo de célula en el cuerpo. En esta propuesta, construiremos aproximadamente 10 pies cuadrados de espacio de laboratorio compartido dentro de nuestras instalaciones de investigación existentes para la investigación de hESC, así como aproximadamente 3800 pies cuadrados para aulas dedicadas a la capacitación en cultivo y manipulación de hESC. Buscamos comprender cómo las hESC se diferencian en células nerviosas auténticas y clínicamente útiles y utilizaremos nuevas herramientas moleculares para examinar el comportamiento de las células trasplantadas en modelos de roedores de enfermedades neurológicas humanas. También necesitaremos desarrollar un método no invasivo para seguir las células después del trasplante y proponemos desarrollar líneas hESC marcadas con luciferasa (emisoras de luz) para imágenes de animales in vivo. Además, utilizaremos células nerviosas derivadas de hESC para detectar bibliotecas químicas y de fármacos en busca de compuestos que protejan a las células nerviosas de la toxicidad y para desarrollar modelos de enfermedades in vitro. Creemos que estos experimentos son fundamentales para mejorar nuestra comprensión de las enfermedades neurológicas y proporcionar las herramientas necesarias para trasladar la terapia celular a la clínica. Antes de que se pueda desarrollar una terapia basada en hESC, es esencial capacitar a los científicos para que crezcan, mantengan y manipulen estas células de manera eficiente. Proponemos impartir cuatro cursos de capacitación práctica de cinco días: dos cursos básicos y dos avanzados de cultivo de hESC por año, a científicos de California de forma gratuita. Estos cursos brindarán a los científicos una comprensión de la biología de hESC y les permitirán establecer y realizar investigaciones de hESC una vez finalizada la capacitación. En resumen, el objetivo de esta propuesta es brindar a más de veinte investigadores del instituto de origen y de instituciones vecinas la capacidad de cultivar, diferenciar y manipular genéticamente hESC, incluidas líneas de hESC de grado clínico, para desarrollar herramientas de diagnóstico y terapéuticas.
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Laboratorio de investigación compartido CIRM sobre células madre y envejecimiento
Resumen público:
Las enfermedades del sistema nervioso relacionadas con la edad son los principales desafíos para la biomedicina en el siglo XXI. Estos trastornos, que incluyen la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington, la esclerosis lateral amiotrófica y el accidente cerebrovascular, causan pérdida de tejido neural y deterioro funcional. Actualmente, no existe cura para estos devastadores trastornos neurológicos. Un enfoque prometedor para el tratamiento de los trastornos neurológicos relacionados con la edad es la terapia celular, es decir, el trasplante de células nerviosas al cerebro o la médula espinal para reemplazar las células perdidas y restaurar la función. Sin embargo, el trabajo en este campo ha sido limitado debido a la disponibilidad limitada de células para trasplante. Por ejemplo, se necesitan células de 21 a 6 fetos humanos obtenidas entre 10 y 6 semanas después de la concepción para que un paciente con enfermedad de Parkinson se someta a un trasplante.
Las células madre embrionarias humanas (hESC) ofrecen una fuente potencialmente ilimitada de cualquier tipo de célula que pueda ser necesaria para la terapia de reemplazo celular, debido a su notable capacidad para autorrenovarse (pueden dividirse indefinidamente en cultivo) y desarrollarse en cualquier tipo de célula en el cuerpo. En esta propuesta, construiremos aproximadamente 3400 pies cuadrados de espacio de laboratorio compartido dentro de nuestras instalaciones de investigación existentes para la investigación de hESC, así como aproximadamente 2400 pies cuadrados para aulas dedicadas a la capacitación en cultivo y manipulación de hESC. Buscamos comprender cómo las hESC se diferencian en células nerviosas auténticas y clínicamente útiles y utilizaremos nuevas herramientas moleculares para examinar el comportamiento de las células trasplantadas en modelos animales de enfermedades neurológicas humanas. También necesitaremos desarrollar un método no invasivo para seguir las células después del trasplante y proponemos desarrollar líneas hESC marcadas con luciferasa (emisoras de luz) para imágenes de animales in vivo. Además, utilizaremos células nerviosas derivadas de hESC para detectar bibliotecas químicas y de fármacos en busca de compuestos que protejan a las células nerviosas de la toxicidad y para desarrollar modelos de enfermedades in vitro. Creemos que estos experimentos son fundamentales para mejorar nuestra comprensión de las enfermedades neurológicas y proporcionar las herramientas necesarias para trasladar la terapia celular a la clínica.
Antes de que se pueda desarrollar una terapia basada en hESC, es esencial capacitar a los científicos para que crezcan, mantengan y manipulen estas células de manera eficiente. Proponemos impartir cuatro cursos de capacitación práctica de cinco días (dos cursos básicos y dos avanzados de cultivo de hESC por año) a científicos de California de forma gratuita. Estos cursos brindarán a los científicos una comprensión de la biología de hESC y les permitirán establecer y realizar investigaciones de hESC una vez finalizada la capacitación.
En resumen, el objetivo de esta propuesta es brindar a más de veinte investigadores del instituto de origen y de instituciones vecinas la capacidad de cultivar, diferenciar y manipular genéticamente hESC, incluidas líneas de hESC de grado clínico, para desarrollar herramientas de diagnóstico y terapéuticas.
Declaración de beneficio para California:
Proponemos construir un laboratorio de investigación compartido y ofrecer un curso de técnicas de células madre para más de veinte investigadores principales del instituto de origen y de institutos vecinos que trabajan en colaboración en la biología de las células madre y las enfermedades neurológicas del envejecimiento. Proponemos: 1) Purificar células nerviosas en diferentes etapas de maduración a partir de células madre embrionarias humanas y desarrollar estrategias de trasplante en modelos animales que imiten enfermedades humanas, incluida la enfermedad de Parkinson, accidentes cerebrovasculares y lesiones de la médula espinal; 2) Examinar bibliotecas de fármacos y sustancias químicas en busca de reactivos que protejan a las células nerviosas de la toxicidad y desarrollar modelos de enfermedades in vitro utilizando células nerviosas generadas a partir de células madre embrionarias humanas; y 3) Evaluar la integración y diferenciación a largo plazo de las células trasplantadas utilizando un sistema de imágenes no invasivo. Creemos que estos experimentos proporcionan no sólo un plan para llevar el trasplante de células madre para la enfermedad de Parkinson a la clínica, sino también un plan generalizado sobre cómo se puede desarrollar la terapia con células madre para tratar trastornos como la enfermedad de la neurona motora (esclerosis lateral amiotrófica o Lou enfermedad de Gehrig) y lesión de la médula espinal. Como el único centro de investigación de células madre en los 10 a 12 condados más al noroeste de California, estamos en una posición única para extender los beneficios prometidos de la Proposición 71 a esta gran parte del estado. Las herramientas y reactivos que desarrollemos estarán ampliamente disponibles para los investigadores de California y seleccionaremos empresas con sede en California para la comercialización de cualquier terapia que pueda resultar. También esperamos que los médicos de California estén a la vanguardia en la traducción de esta prometedora vía de investigación en aplicaciones clínicas. Finalmente, esperamos que el dinero gastado en esta investigación beneficie a las comunidades de investigación y negocios de California, y que las herramientas y reactivos que desarrollemos ayuden a acelerar la investigación de células madre en California y en todo el mundo.
