El fármaco de ARN no codificante TY1 como candidato terapéutico para la esclerodermia y la esclerosis sistémica
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TRAN1-15317
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Valor del premio:
$2,590,224
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
El fármaco de ARN no codificante TY1 como candidato terapéutico para la esclerodermia y la esclerosis sistémica
Resumen público:
Candidato traslacional
Molécula de ARN sintética no codificante modificada
Área de impacto
Esclerosis sistemica
Mecanismo de acción
El mecanismo de acción de TY1 es aliviar el estrés y el daño celular mediante la mejora de genes que alivian el estrés celular que, a su vez, controlan la inflamación y la fibrosis en los tejidos enfermos.
Necesidad médica insatisfecha
La esclerosis sistémica es una enfermedad incurable sin una estrategia de manejo terapéutico eficaz. En esta propuesta buscamos desarrollar una terapia de ARN diseñada administrada por vía oral con una notable bioactividad modificadora de la enfermedad en modelos preclínicos in vitro e in vivo.
Proyecto Objetivo
Obtener los datos necesarios para convocar una reunión previa al IND.
Principales actividades propuestas
Molécula de ARN sintética no codificante modificada
Área de impacto
Esclerosis sistemica
Mecanismo de acción
El mecanismo de acción de TY1 es aliviar el estrés y el daño celular mediante la mejora de genes que alivian el estrés celular que, a su vez, controlan la inflamación y la fibrosis en los tejidos enfermos.
Necesidad médica insatisfecha
La esclerosis sistémica es una enfermedad incurable sin una estrategia de manejo terapéutico eficaz. En esta propuesta buscamos desarrollar una terapia de ARN diseñada administrada por vía oral con una notable bioactividad modificadora de la enfermedad en modelos preclínicos in vitro e in vivo.
Proyecto Objetivo
Obtener los datos necesarios para convocar una reunión previa al IND.
Principales actividades propuestas
- Caracterización del producto
- Estudios preclínicos que evalúan la dosis, la toxicidad y el desarrollo de biomarcadores.
- Planificación regulatoria
Declaración de beneficio para California:
La indicación objetivo es la esclerosis sistémica, una enfermedad reumática incapacitante, incurable y la más letal (tasa de mortalidad del 30% en 10 años). La esclerosis sistémica afecta desproporcionadamente a las poblaciones desfavorecidas (mujeres, negros y latinos, y nativos americanos). Debido a que el candidato terapéutico es universalmente aplicable, se espera que los beneficios sociales del éxito en este caso sean profundos.