1.3 millones de estadounidenses sufren crónicamente lesiones de la médula espinal (LME); Cada año, aproximadamente 15,000 personas sufren una nueva lesión. Para California, esto significa que casi 147,000 personas viven con una LME que puede dejar a personas sanas con déficits graves en el movimiento, la sensación y la función autónoma. La recuperación después de una lesión medular suele ser limitada, incluso después de un tratamiento de emergencia agresivo con esteroides y cirugía, seguido de rehabilitación. La necesidad de desarrollar nuevos tratamientos para las LME es apremiante. Creemos que las terapias con células madre podrían proporcionar una recuperación funcional significativa, mejorar la calidad de vida y reducir el costo de la atención de los pacientes con LME. El objetivo de este Equipo de Enfermedades es evaluar un nuevo enfoque de terapia celular para las LME que implica el trasplante de células madre neurales humanas.

En 2005, la FDA autorizó la primera prueba clínica del mundo de trasplante de células madre neurales humanas en el SNC. Desde entonces, nuestro equipo de investigación ha generado con éxito células madre neurales humanas de grado clínico para su uso en tres ensayos clínicos, ha establecido un perfil de seguridad favorable que ahora se acerca a los cinco años en algunos sujetos e incluye evidencia de supervivencia a largo plazo de las células del donante. De relevancia para este equipo de enfermedades, el estudio más reciente comenzó a probar células madre neurales humanas en lesiones de la médula espinal torácica. El grupo inicial de tres pacientes con lesión completa ha sido trasplantado con éxito. El Equipo de Enfermedades busca ampliar la investigación sobre las LME cervicales.

El trasplante de células neurales es muy prometedor para lograr la reparación de la médula espinal. En experimentos preliminares, los investigadores de este Equipo de Enfermedades demostraron que el trasplante de células madre neurales tanto murinas como humanas en modelos animales de LME restaura la función motora. Las células madre neurales humanas migran extensamente dentro de la médula espinal desde el lugar de la inyección, promoviendo la formación de nueva mielina y sinapsis que conducen a la reparación axonal y la integridad sináptica. Dados estos prometedores estudios de prueba de concepto, proponemos fabricar células madre neurales humanas de grado clínico y ejecutar los estudios preclínicos necesarios para presentar una solicitud IND a la FDA que respaldará el primer ensayo de trasplante de células madre neurales en humanos para LME cervical.

Nuestra inigualable historia de tres presentaciones regulatorias exitosas, nuestra amplia experiencia en la fabricación y estudios preclínicos y clínicos de células madre neurales humanas para trastornos neurológicos, combinada con un destacado equipo de investigadores básicos y clínicos con experiencia en LME, biología de células madre y familiaridad con todos los pasos de la traducción clínica, nos convierten en un candidato extremadamente competitivo para los premios del Equipo de Enfermedades del CIRM. Este premio podría, en última instancia, conducir a una presentación exitosa de la FDA que permitirá probar en humanos un nuevo enfoque de tratamiento para las LME; uno que potencialmente podría revertir la parálisis y mejorar la calidad de vida del paciente.

Declaración de beneficio para California:

Las lesiones de la médula espinal afectan a más de 147,000 californianos; la mayoría son lesiones a nivel cervical (región del cuello) de la médula espinal. La SCI cobra un precio devastador no sólo para los pacientes y sus familias, sino que también genera un fuerte impacto económico en el estado: los costos médicos de por vida para una persona con una SCI pueden exceder los $3.3 millones, sin incluir la pérdida de salarios y productividad. En California, esto se traduce en aproximadamente $86 mil millones en costos de atención médica. Actualmente no existen terapias aprobadas para la LME torácica o cervical crónica. Esperamos avanzar en nuestro innovador enfoque de terapia celular para tratar a pacientes que sufren LME cervical. Durante los últimos 9 años, el equipo reunido (que incluye expertos académicos en modelos preclínicos de LME, complicaciones debidas a LME, rehabilitación y expertos de la industria en la fabricación y administración de células madre neurales purificadas), ha desarrollado los modelos y ensayos de LME apropiados para dilucidar el potencial terapéutico de las células madre neurales humanas para la reparación de LME. El trasplante de células madre neurales humanas promete crear un nuevo paradigma de tratamiento. Estas células restauraron la función motora en modelos animales con lesión de la médula espinal. Nuestro enfoque terapéutico se basa en la hipótesis de que las células madre neurales humanas trasplantadas maduran hasta convertirse en oligodendrocitos para remielinizar los axones desmielinizados y/o formar neuronas para reparar los circuitos espinales locales. Cualquier terapia que pueda revertir parcialmente algunas de las secuelas de la LME podría cambiar sustancialmente la calidad de vida de los pacientes al alterar su dependencia de la vida asistida, la atención médica y posiblemente restaurar el empleo productivo. A través de CIRM, California se ha convertido en un líder mundial en investigación y desarrollo de células madre. Si tiene éxito, este proyecto promovería la misión de CIRM y aumentaría la prominencia de California al tiempo que brindaría terapia para LME a los californianos lesionados. Este equipo ya tiene una trayectoria establecida en la traducción clínica de células madre. El éxito de esta aplicación del Equipo de Enfermedades también facilitaría la creación de nuevos empleos en áreas altamente especializadas, incluida la fabricación de células, lo que convertiría a California en un campo de capacitación único. En resumen, los beneficios potenciales para el estado de California aportados por un proyecto del Equipo de Enfermedades de la médula espinal cervical serían innumerables. En primer lugar, una terapia novedosa podría mejorar la calidad de vida de los pacientes con LME, restaurar alguna función o revertir la parálisis, proporcionando una necesidad médica insatisfecha a los pacientes con LME y reduciendo el alto costo de la atención médica. Además, este Equipo de Enfermedades mantendría la prominencia de California en el campo de las células madre y en la traducción clínica de terapias con células madre y, finalmente, crearía nuevos empleos en las áreas de tecnología y fabricación de células madre para complementar la prominencia del estado en el campo de la biotecnología.