NeuBright, un producto de terapia celular alogénica purificada para el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad seca
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TRAN1-11300
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$4,235,758
Estatus
Activo(s)
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 5
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
NeuBright, un producto de terapia celular alogénica purificada para el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad seca
Resumen público:
Candidato traslacional
NeuBright es un producto de terapia alogénica con células madre neurales criopreservadas
Área de impacto
Degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE)
Mecanismo de acción
Al igual que las células del EPR, las células NeuBright restauran la función fagocítica de la retina, secretan factores tróficos y antiinflamatorios (VEGF y BDNF), mantienen la integridad de la retina y previenen el deterioro de la visión. Las células migran radialmente desde el sitio del trasplante, se renuevan para producir más células y estimulan la proliferación de células endógenas del EPR del huésped. Estas propiedades permiten que las células NeuBright implantadas ejerzan efectos protectores sobre áreas objetivo más grandes y potencialmente podrían restaurar áreas de atrofia geográfica.
Necesidad médica insatisfecha
La DMAE es la principal causa de pérdida irreversible de la visión en personas mayores de 60 años en los EE. UU. sin una terapia eficaz. La incidencia de AMD está aumentando rápidamente a medida que aumenta la edad promedio de la población. Las células NeuBright detendrán el proceso (progreso lento, revisión, etc) de pérdida de visión.
Proyecto Objetivo
Exitosa reunión Pre-IND
Principales actividades propuestas
NeuBright es un producto de terapia alogénica con células madre neurales criopreservadas
Área de impacto
Degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE)
Mecanismo de acción
Al igual que las células del EPR, las células NeuBright restauran la función fagocítica de la retina, secretan factores tróficos y antiinflamatorios (VEGF y BDNF), mantienen la integridad de la retina y previenen el deterioro de la visión. Las células migran radialmente desde el sitio del trasplante, se renuevan para producir más células y estimulan la proliferación de células endógenas del EPR del huésped. Estas propiedades permiten que las células NeuBright implantadas ejerzan efectos protectores sobre áreas objetivo más grandes y potencialmente podrían restaurar áreas de atrofia geográfica.
Necesidad médica insatisfecha
La DMAE es la principal causa de pérdida irreversible de la visión en personas mayores de 60 años en los EE. UU. sin una terapia eficaz. La incidencia de AMD está aumentando rápidamente a medida que aumenta la edad promedio de la población. Las células NeuBright detendrán el proceso (progreso lento, revisión, etc) de pérdida de visión.
Proyecto Objetivo
Exitosa reunión Pre-IND
Principales actividades propuestas
- Cambios en el proceso de fabricación para una entrega más consistente y mejor procesal del producto NeuBright.
- Estudio en animales para confirmar la dosis, el instrumento de administración y el régimen de inmunosupresión local para lograr >50 % de los ojos con el producto.
- Alineación con la FDA en el camino exitoso hacia la Fase 2 de IND para la atrofia geográfica en la DMAE.
Declaración de beneficio para California:
La degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE) es el trastorno degenerativo de la retina más prevalente y representa un importante problema médico no cubierto sin terapia para retardar la progresión o curar esta enfermedad debilitante. En California, un análisis de 2014 estimó el costo debido a la pérdida de visión y la ceguera en $7,592 millones y $8,054 millones respectivamente. Las células NeuBright tienen evidencia preliminar de eficacia y los cambios propuestos deberían mejorar el acceso de los pacientes, la viabilidad comercial y acelerar el camino hacia el mercado.
