Administración guiada por resonancia magnética de células progenitoras neuronales que secretan GDNF para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-11059
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$5,757,078
Estado:
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Administración guiada por resonancia magnética de células progenitoras neuronales que secretan GDNF para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
CNS10-NPC-GDNF es una línea celular progenitora neural transfectada con factor neurotrófico derivado de línea celular glial (GDNF)
Indicación
Enfermedad de Parkinson en etapa media (UPDRS etapa III o inferior)
Mecanismo terapéutico
La degeneración de las neuronas dopaminérgicas que se proyectan desde la sustancia negra hasta el cuerpo estriado provoca los síntomas motores primarios de la enfermedad de Parkinson. Las células CNS10-NPC-GDNF se trasplantarán al putamen y se espera que experimenten una migración limitada a áreas de degeneración, induzcan el brote de terminales dopaminérgicas y protejan los cuerpos celulares de dopamina. Las células pueden madurar hasta convertirse en astrocitos que pueden proporcionar protección adicional a las regiones degeneradas mediante la secreción de factores de apoyo.
Necesidad médica insatisfecha
Los tratamientos actuales brindan alivio sintomático de la enfermedad de Parkinson (EP), pero se vuelven menos efectivos con el tiempo ya que no tienen ningún efecto sobre el proceso de la enfermedad. Se espera que CNS10-NPC-GDNF ralentice la progresión de la enfermedad al inducir la aparición de terminales dopaminérgicas y proteger las células dopaminérgicas.
Proyecto Objetivo
Completar estudios preclínicos y presentar un IND.
Principales actividades propuestas
CNS10-NPC-GDNF es una línea celular progenitora neural transfectada con factor neurotrófico derivado de línea celular glial (GDNF)
Indicación
Enfermedad de Parkinson en etapa media (UPDRS etapa III o inferior)
Mecanismo terapéutico
La degeneración de las neuronas dopaminérgicas que se proyectan desde la sustancia negra hasta el cuerpo estriado provoca los síntomas motores primarios de la enfermedad de Parkinson. Las células CNS10-NPC-GDNF se trasplantarán al putamen y se espera que experimenten una migración limitada a áreas de degeneración, induzcan el brote de terminales dopaminérgicas y protejan los cuerpos celulares de dopamina. Las células pueden madurar hasta convertirse en astrocitos que pueden proporcionar protección adicional a las regiones degeneradas mediante la secreción de factores de apoyo.
Necesidad médica insatisfecha
Los tratamientos actuales brindan alivio sintomático de la enfermedad de Parkinson (EP), pero se vuelven menos efectivos con el tiempo ya que no tienen ningún efecto sobre el proceso de la enfermedad. Se espera que CNS10-NPC-GDNF ralentice la progresión de la enfermedad al inducir la aparición de terminales dopaminérgicas y proteger las células dopaminérgicas.
Proyecto Objetivo
Completar estudios preclínicos y presentar un IND.
Principales actividades propuestas
- Fabricación de CNS10-NPC-GDNF para abastecer el ensayo clínico propuesto
- Demostrar la falta a largo plazo de tumorigenicidad y seguridad en ratas
- Demostrar la seguridad y tolerabilidad de CNS10-NPC-GDNF en un modelo de primate no humano con lesión de MPTP envejecido de la enfermedad de Parkinson
Declaración de beneficio para California:
La enfermedad de Parkinson es una enfermedad debilitante que impone una enorme carga a los recursos estatales debido a la necesidad de cuidadores y atención médica. Si bien este proyecto es principalmente un esfuerzo por reducir el sufrimiento de los pacientes y sus familiares, si tiene éxito, también aliviará el costo de la atención a los pacientes con EP en California. Esto, a su vez, atraerá a científicos, médicos y empresas de biotecnología al estado de California, aumentando así los ingresos y el prestigio del estado en este campo de rápido crecimiento.