Enfermedades de las neuronas motoras: encontrar curas a través de la colaboración básica, traslacional y clínica
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DT1-00659
Investigador(es):
Valor del premio:
$51,266
Estatus
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Enfermedades de las neuronas motoras: encontrar curas a través de la colaboración básica, traslacional y clínica
Resumen público:
La atrofia muscular espinal (AME) y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) son enfermedades de las neuronas motoras. Las neuronas motoras controlan los músculos voluntarios que se utilizan para actividades como gatear, caminar, controlar la cabeza y el cuello y tragar; y lamentablemente no se conocen curas para las enfermedades de las neuronas motoras en este momento. La AME es un trastorno hereditario genéticamente y aproximadamente 1 de cada 40 personas es portadora. Los síntomas de la AME generalmente aparecen poco después del nacimiento y es un trastorno infantil devastador que es relativamente común y afecta aproximadamente a 1 de cada 6000 bebés. Se ha identificado una mutación en el gen SMN1 como responsable de la AME y los investigadores han desarrollado excelentes modelos animales para investigar las características celulares y moleculares del trastorno. Aunque la ELA es distinta de la AME y normalmente no comienza a manifestarse hasta los 30 o 40 años de edad, también es un trastorno de la neurona motora que afecta a aproximadamente 100,000 estadounidenses. El 3% de los casos de ELA se deben a mutaciones en el gen SOD1 y, al igual que la AME, los investigadores han creado excelentes modelos animales para estudiar la enfermedad y probar ideas de tratamiento. El potencial de utilizar células madre para ayudar a caracterizar fármacos y probar estrategias de reemplazo celular es extremadamente interesante para las enfermedades de las neuronas motoras debido a dos hallazgos recientes: la capacidad de convertir eficientemente células ES (tanto de ratón como humanas) en neuronas motoras colinérgicas y la promesa de derivar Células ES de muchas fuentes celulares diferentes. Aunque aún queda mucho trabajo por completar, la ciencia está bien posicionada para comenzar a traducir sus hallazgos en tratamientos beneficiosos.
Esta subvención se utilizará para realizar un taller entre expertos en el campo de las enfermedades de las neuronas motoras para identificar los enfoques más prometedores para tratar una enfermedad de las neuronas motoras en particular. Se utilizarán varios criterios en este proceso de planificación, entre ellos: (1) evaluar dónde se encuentra la ciencia más avanzada en ese momento, (2) considerar los enfoques actuales que se están probando y evitar superposiciones innecesarias, (3) encontrar el “ la fruta más fácil de alcanzar” y centrar los esfuerzos principalmente en esos objetivos, (4) aprovechar de manera óptima los inmensos recursos humanos y físicos disponibles en la comunidad {CENSURADO} combinando los esfuerzos de los investigadores y médicos ubicados en {CENSURADO}, {CENSURADO} , {ELIMINADO} y {ELIMINADO}. El objetivo de esta subvención será crear un informe que describa recomendaciones para el uso de células madre como herramienta o tratamiento para curar una enfermedad de la neurona motora. Este plan incluirá recomendaciones para la dirección científica, así como sugerencias de gestión y administración para asegurar la mayor posibilidad de éxito.
Esta subvención se utilizará para realizar un taller entre expertos en el campo de las enfermedades de las neuronas motoras para identificar los enfoques más prometedores para tratar una enfermedad de las neuronas motoras en particular. Se utilizarán varios criterios en este proceso de planificación, entre ellos: (1) evaluar dónde se encuentra la ciencia más avanzada en ese momento, (2) considerar los enfoques actuales que se están probando y evitar superposiciones innecesarias, (3) encontrar el “ la fruta más fácil de alcanzar” y centrar los esfuerzos principalmente en esos objetivos, (4) aprovechar de manera óptima los inmensos recursos humanos y físicos disponibles en la comunidad {CENSURADO} combinando los esfuerzos de los investigadores y médicos ubicados en {CENSURADO}, {CENSURADO} , {ELIMINADO} y {ELIMINADO}. El objetivo de esta subvención será crear un informe que describa recomendaciones para el uso de células madre como herramienta o tratamiento para curar una enfermedad de la neurona motora. Este plan incluirá recomendaciones para la dirección científica, así como sugerencias de gestión y administración para asegurar la mayor posibilidad de éxito.
Declaración de beneficio para California:
El objetivo principal de este esfuerzo colaborativo es desarrollar tratamientos y curas altamente eficaces para las enfermedades de las neuronas motoras que afectan las vidas de miles de californianos. Esto no sólo debería mejorar notablemente la longevidad y la calidad de vida de las personas afectadas, sino que también ayudará a abordar la inmensa carga y el gasto que supone brindar atención a las personas con enfermedades de las neuronas motoras. También anticipamos varios beneficios indirectos para los ciudadanos de California, incluida la creación de propiedad intelectual que puede ayudar a crear nuevos empleos en el sector tecnológico. Además, es probable que el proceso identificado para el tratamiento de enfermedades de las neuronas motoras pueda servir también como modelo para crear estrategias que, en última instancia, produzcan tratamientos para enfermedades y trastornos neurológicos más desafiantes, como la lesión de la médula espinal, el Parkinson y la enfermedad de Alzheimer, por ejemplo.