Un anticuerpo monoclonal que agota las células madre sanguíneas y permite trasplantes sin quimioterapia
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-11431-A
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,113,487
Estatus
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Un anticuerpo monoclonal que agota las células madre sanguíneas y permite trasplantes sin quimioterapia
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+CD90+ en combinación con AMG 191, un anticuerpo monoclonal humanizado anti-CD117
Indicación
Inmunodeficiencia combinada grave
Mecanismo terapéutico
AMG 191 se está utilizando como agente acondicionador para eliminar selectivamente células madre endógenas en pacientes pediátricos con SCID antes del trasplante de células madre hematopoyéticas CD34+CD90+ para la repoblación de la médula ósea. El trasplante de células madre hematopoyéticas (HSC) posee la capacidad de proporcionar una cura de por vida para todas estas diversas enfermedades, ya que permite el reemplazo de las HSC defectuosas.
Necesidad médica insatisfecha
Aunque el trasplante es el tratamiento curativo demostrado para la SCID, esta terapia tiene el riesgo de complicaciones potencialmente mortales y una eficacia inadecuada. Los receptores de SCID son especialmente susceptibles a las consecuencias negativas de la quimioterapia que daña el ADN y corren el riesgo de sufrir efectos secundarios tanto a corto como a largo plazo.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 1 completada
Principales actividades propuestas
Ensayo clínico de fase I completo
-Inscribir, tratar, monitorear pacientes.
-Determinar la dosis óptima
-Evaluar la seguridad y eficacia clínica.
Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+CD90+ en combinación con AMG 191, un anticuerpo monoclonal humanizado anti-CD117
Indicación
Inmunodeficiencia combinada grave
Mecanismo terapéutico
AMG 191 se está utilizando como agente acondicionador para eliminar selectivamente células madre endógenas en pacientes pediátricos con SCID antes del trasplante de células madre hematopoyéticas CD34+CD90+ para la repoblación de la médula ósea. El trasplante de células madre hematopoyéticas (HSC) posee la capacidad de proporcionar una cura de por vida para todas estas diversas enfermedades, ya que permite el reemplazo de las HSC defectuosas.
Necesidad médica insatisfecha
Aunque el trasplante es el tratamiento curativo demostrado para la SCID, esta terapia tiene el riesgo de complicaciones potencialmente mortales y una eficacia inadecuada. Los receptores de SCID son especialmente susceptibles a las consecuencias negativas de la quimioterapia que daña el ADN y corren el riesgo de sufrir efectos secundarios tanto a corto como a largo plazo.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 1 completada
Principales actividades propuestas
Ensayo clínico de fase I completo
-Inscribir, tratar, monitorear pacientes.
-Determinar la dosis óptima
-Evaluar la seguridad y eficacia clínica.
Declaración de beneficio para California:
Para la salud de los ciudadanos de California, tanto física como financiera, necesitamos desarrollar curas, en lugar de tratamientos marginalmente efectivos, para una variedad de enfermedades sanguíneas e inmunes devastadoras. Al desarrollar un método de acondicionamiento novedoso y no tóxico basado en anticuerpos, los trasplantes podrían ampliarse al tratamiento de otras enfermedades que no se trasplantan debido a las toxicidades asociadas. Esperamos crear tratamientos definitivos que conduzcan a una reducción de la enorme carga sanitaria.
Publicaciones
- Célula madre celular (2019): El acondicionamiento de anticuerpos permite trasplantes de células madre hematopoyéticas no compatibles con MHC y tolerancia a injertos de órganos. (PubMed: 31204177)
