Determinantes moleculares de una diferenciación precisa de las células madre pluripotentes humanas

Para que las células madre pluripotentes humanas alcancen su máximo potencial en la terapia celular es absolutamente esencial que su diferenciación en tipos de células particulares produzca un producto con la capacidad funcional de reemplazar el tejido perdido. Como California es líder en la adopción de terapias con células madre pluripotentes, es vital que también lo sea en la generación de derivados de células madre pluripotentes que imiten con precisión las células que se encuentran en los tejidos. Nuestros datos sugieren que, en lugar de generar células que normalmente se encontrarían en el tejido adulto, las células madre pluripotentes humanas producen células que se encuentran durante el desarrollo fetal muy temprano. Esto no sólo sugiere que las terapias celulares con dichas células podrían verse obstaculizadas, sino que, de hecho, la naturaleza proliferativa de estas células podría incluso hacerlas peligrosas. Proponemos una serie de experimentos que pondrán a prueba la idea de que la manipulación de la expresión genética de derivados pluripotentes durante la diferenciación generará células que reflejen con mayor precisión las que se encuentran en tejidos que normalmente requerirían tratamientos basados ​​en células madre. Desarrollaremos herramientas que serán fácilmente aplicables a una amplia gama de tipos de células y producirán células maduras y funcionales que no solo imitan las células derivadas de tejido, sino que también pueden reemplazar funcionalmente las células que se pierden en enfermedades o lesiones. Este trabajo será particularmente beneficioso para los esfuerzos en curso en California para aplicar células madre pluripotentes en entornos terapéuticos y, por lo tanto, beneficiará enormemente a los californianos que requieran dicho tratamiento.