Modelado del trastorno neurológico síndrome de Rett con células madre pluripotentes humanas para su desarrollo en plataformas de cribado de celulosa.
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO0-17276
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$2,079,032
Estatus
Preactivo
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Modelado del trastorno neurológico síndrome de Rett con células madre pluripotentes humanas para su desarrollo en plataformas de cribado de celulosa.
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Estudiar el trastorno neurológico síndrome de Rett utilizando neuronas derivadas de células madre pluripotentes humanas modificadas genéticamente y desarrollar plataformas para analizar fármacos para esta enfermedad en células vivas.
Impacto
El síndrome de Rett es la segunda causa más común de discapacidad intelectual en niñas y aún carece de un tratamiento eficaz. Esperamos acelerar el descubrimiento de fármacos más eficaces para esta enfermedad rara.
Estudiar el trastorno neurológico síndrome de Rett utilizando neuronas derivadas de células madre pluripotentes humanas modificadas genéticamente y desarrollar plataformas para analizar fármacos para esta enfermedad en células vivas.
Impacto
El síndrome de Rett es la segunda causa más común de discapacidad intelectual en niñas y aún carece de un tratamiento eficaz. Esperamos acelerar el descubrimiento de fármacos más eficaces para esta enfermedad rara.