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Detalles de la concesión de la subvención

Conceder número:
RN3-06378-1.2
Investigador(es):
Institución:
Tipo:
PI

Valor del premio:
$35,511
Estado:
Cerrado

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Evaluación preclínica de progenitores cardiovasculares derivados de células madre embrionarias humanas

Resumen público:
Debido a que la capacidad regenerativa del corazón adulto es limitada, cualquier pérdida sustancial de células como resultado de un ataque cardíaco es en su mayor parte irreversible y puede conducir a una insuficiencia cardíaca progresiva. Las células madre pluripotentes humanas pueden diferenciarse en células cardíacas, pero sus propiedades cuando se trasplantan a un corazón lesionado siguen sin resolverse. Proponemos realizar una evaluación preclínica para el trasplante de células cardíacas derivadas de células madre pluripotentes en el corazón lesionado de un modelo animal apropiado. Sin embargo, una cuestión importante que ha limitado el progreso hacia el uso clínico es su destino tras el trasplante; es decir, si son capaces de integrarse a su nuevo entorno o funcionarán de forma aislada a su propio ritmo. Como analogía, la interpretación de una sinfonía puede convertirse en un caos si un miembro toca aislado de todas las señales circundantes. Por lo tanto, es importante determinar si las células trasplantadas pueden latir en armonía con el resto del corazón y si estas células proporcionarán un beneficio funcional al corazón lesionado. Planeamos aislar células cardíacas derivadas de células madre pluripotentes humanas, trasplantarlas al corazón lesionado del modelo, determinar si dan como resultado una mejora de la función cardíaca y realizar estudios electrofisiológicos detallados para determinar su integración en el tejido huésped. El éxito del proyecto propuesto sentará la plataforma para futuros ensayos clínicos de terapia con células madre para enfermedades cardíacas.
Declaración de beneficio para California:
Las enfermedades cardíacas siguen siendo la principal causa de mortalidad y morbilidad en los EE. UU. con un costo anual estimado de más de 300 mil millones de dólares. Sólo en California, más de 70,000 personas mueren cada año a causa de enfermedades cardiovasculares. A pesar de los importantes avances en los tratamientos para pacientes con insuficiencia cardíaca, que se debe principalmente a la pérdida celular tras una lesión del miocardio, la tasa de mortalidad sigue siendo alta. Las células madre embrionarias humanas (hESC) y las células madre pluripotentes inducidas (iPSC) podrían proporcionar una opción terapéutica atractiva para tratar a pacientes con corazón dañado. Proponemos aislar células cardíacas de hESC y trasplantarlas en el corazón de un modelo animal lesionado y estudiar su destino. En el proceso, desarrollaremos reactivos que pueden ser muy valiosos para futuras investigaciones y estudios clínicos. Los reactivos generados en estos estudios pueden ser patentados formando un portafolio de propiedad intelectual compartido por el estado y la institución donde se realiza la investigación. Lo más importante es que la investigación propuesta en esta solicitud podría conducir a futuras terapias basadas en células madre que restaurarían la función cardíaca después de un ataque cardíaco. Esperamos que los hospitales y las entidades de atención médica de California sean los primeros en recibir ensayos y terapias. Por lo tanto, California se beneficiará económicamente y ayudará a promover una atención médica novedosa.

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