Programa de pago de préstamos para escuelas de medicina
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
RN3-06532-1.2
Investigador(es):
Valor del premio:
$36,436
Estado:
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Trasplante de células madre embrionarias en el útero para tratar anomalías congénitas
Resumen público:
Muchos fetos con trastornos congénitos de células madre sanguíneas, como la anemia de células falciformes o la talasemia, reciben un diagnóstico prenatal lo suficientemente temprano durante el embarazo como para ser tratados con un trasplante de células madre. El principal beneficio de tratar estas enfermedades antes del nacimiento es que el sistema inmunológico fetal inmaduro puede aceptar células trasplantadas sin necesidad de utilizar fármacos inmunosupresores para prevenir el rechazo. Además, trasplantar células madre al feto (en el que muchos tipos de células madre se multiplican y migran activamente) puede promover un crecimiento y una diferenciación similares de las células trasplantadas. Aunque esta estrategia funciona bien en modelos animales, cuando se aplica clínicamente, la cantidad de células supervivientes en la sangre (“injerto”) ha sido demasiado baja para lograr una cura confiable.
Nuestro laboratorio estudia formas de mejorar el injerto, con el objetivo a largo plazo de aplicar estas estrategias para tratar fetos con trastornos sanguíneos congénitos. En esta aplicación, utilizaremos nuevas células madre embrionarias que pueden ser más adecuadas para diferenciarse en células sanguíneas en el entorno fetal. También probaremos varios enfoques para mejorar la ventaja de supervivencia de estas células madre en los órganos fetales que producen células sanguíneas. Finalmente, estudiaremos el sistema inmunológico fetal para determinar cómo los fetos se vuelven tolerantes a las células trasplantadas. Los experimentos de esta propuesta nos brindarán información importante para diseñar ensayos clínicos para tratar fetos con trastornos comunes de células madre, actualmente incurables.
Nuestro laboratorio estudia formas de mejorar el injerto, con el objetivo a largo plazo de aplicar estas estrategias para tratar fetos con trastornos sanguíneos congénitos. En esta aplicación, utilizaremos nuevas células madre embrionarias que pueden ser más adecuadas para diferenciarse en células sanguíneas en el entorno fetal. También probaremos varios enfoques para mejorar la ventaja de supervivencia de estas células madre en los órganos fetales que producen células sanguíneas. Finalmente, estudiaremos el sistema inmunológico fetal para determinar cómo los fetos se vuelven tolerantes a las células trasplantadas. Los experimentos de esta propuesta nos brindarán información importante para diseñar ensayos clínicos para tratar fetos con trastornos comunes de células madre, actualmente incurables.
Declaración de beneficio para California:
El objetivo a largo plazo de nuestro proyecto es desarrollar formas seguras y efectivas de realizar trasplantes prenatales de células madre para tratar fetos con trastornos sanguíneos congénitos, como talasemia y trastornos de la hemoglobina. Estas enfermedades afectan a muchos ciudadanos de California. Por ejemplo, los trastornos de la hemoglobina son tan comunes que se examinan de forma rutinaria al nacer (y se realizan exámenes prenatales si hay antecedentes familiares). Las talasemias se encuentran más comúnmente en personas de ascendencia mediterránea o asiática y, por lo tanto, son prevalentes en la población de nuestro estado. Se ofrecen exámenes prenatales de forma rutinaria, especialmente a pacientes con antecedentes familiares o con predisposición étnica. El trasplante de células madre fetales también beneficiaría a los niños con anemia falciforme, de los cuales 2000 nacen cada año en Estados Unidos, y errores congénitos del metabolismo, que ocurren en 1 de cada 4000 nacimientos. Por lo tanto, una vez que desarrollemos técnicas fiables para tratar estos trastornos antes del nacimiento, habrá un enorme potencial para marcar la diferencia. La cirugía fetal fue pionera en California y se realiza sólo en centros selectos de todo el país. Por lo tanto, una vez que hayamos desarrollado terapias seguras y eficaces para fetos con trastornos de células madre, también esperamos un aumento de las derivaciones de dichos pacientes a California. La convergencia de nuestra experiencia en terapias fetales con la de la biología de células madre es muy prometedora para finalmente hacer realidad la promesa del trasplante de células madre fetales.