Mecanismos subyacentes a la sensibilidad a la dosis en los trastornos del desarrollo
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO0-17487
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$2,072,880
Estatus
Preactivo
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Mecanismos subyacentes a la sensibilidad a la dosis en los trastornos del desarrollo
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Esta propuesta aprovecha modelos de células madre pluripotentes para comprender los principios por los cuales los cambios en la dosis de genes y proteínas afectan el desarrollo de los progenitores faciales y neuronales humanos y causan enfermedades.
Impacto
La investigación propuesta esclarecerá los mecanismos subyacentes a las enfermedades craneofaciales y del neurodesarrollo. Además, proporcionará un marco para modelar los efectos de la dosis para mejorar la terapia génica y celular.
Esta propuesta aprovecha modelos de células madre pluripotentes para comprender los principios por los cuales los cambios en la dosis de genes y proteínas afectan el desarrollo de los progenitores faciales y neuronales humanos y causan enfermedades.
Impacto
La investigación propuesta esclarecerá los mecanismos subyacentes a las enfermedades craneofaciales y del neurodesarrollo. Además, proporcionará un marco para modelar los efectos de la dosis para mejorar la terapia génica y celular.
