Fabricación de AS-202, un oligonucleótido antisentido para un ensayo clínico de fase 1/2 para la esclerosis lateral amiotrófica
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-14933
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Valor del premio:
$0
Estado:
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Fabricación de AS-202, un oligonucleótido antisentido para un ensayo clínico de fase 1/2 para la esclerosis lateral amiotrófica
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
AS-202, un oligonucleótido antisentido
Indicación
La esclerosis lateral amiotrófica
Mecanismo terapéutico
AS-202 se dirige a PIKFYVE, una lípido quinasa. Al inhibir la actividad de PIKFYVE, induce la secreción exosomal, que elimina enérgicamente las proteínas mal plegadas, incluidas las proteínas repetidas dipéptidos (DPR) C9ORF72, TDP-43 y tau de las neuronas.
Necesidad médica insatisfecha
Hasta la fecha, las opciones terapéuticas para la ELA han sido limitadas y aún no se han desarrollado fármacos modificadores de la enfermedad. Los medicamentos actuales aprobados por la FDA, Riluzol y edaravone, no son efectivos.
Proyecto Objetivo
Fabricación completa cGMP de AS-202
Principales actividades propuestas
AS-202, un oligonucleótido antisentido
Indicación
La esclerosis lateral amiotrófica
Mecanismo terapéutico
AS-202 se dirige a PIKFYVE, una lípido quinasa. Al inhibir la actividad de PIKFYVE, induce la secreción exosomal, que elimina enérgicamente las proteínas mal plegadas, incluidas las proteínas repetidas dipéptidos (DPR) C9ORF72, TDP-43 y tau de las neuronas.
Necesidad médica insatisfecha
Hasta la fecha, las opciones terapéuticas para la ELA han sido limitadas y aún no se han desarrollado fármacos modificadores de la enfermedad. Los medicamentos actuales aprobados por la FDA, Riluzol y edaravone, no son efectivos.
Proyecto Objetivo
Fabricación completa cGMP de AS-202
Principales actividades propuestas
- cGMP Fabricación de suficiente fármaco AS-202 para el ensayo clínico de fase I/II
- Desarrollo y calificación de métodos analíticos para estudios de estabilidad y sustancia farmacológica AS-202.
- Fabricación cGMP de placebo y producto farmacéutico AS-202
Declaración de beneficio para California:
Al ser uno de los estados más populares, California tiene muchos pacientes con ELA. Hemos conocido a muchos de ellos durante la caminata anual sobre ELA. La mayoría de ellos padecen ELA por causas desconocidas y sólo un pequeño porcentaje tiene una mutación genética conocida. AS-202 está diseñado para ayudar a todos los pacientes con ELA independientemente de la causa de la enfermedad. Nuestros datos de estudios en animales demostraron que es seguro y probablemente eficaz. Esta propuesta nos ayudaría a fabricar el medicamento que se utilizará en nuestros ensayos clínicos de fase I/II planificados.