Desarrollo preclínico en etapa tardía de una célula T CAR basada en cirmtuzumab para el tratamiento de neoplasias malignas hematológicas ROR1 +
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-12865
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,630,360
Estado:
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Desarrollo preclínico en etapa tardía de una célula T CAR basada en cirmtuzumab para el tratamiento de neoplasias malignas hematológicas ROR1 +
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Estamos desarrollando células T modificadas con receptor de antígeno quimérico (CAR) ROR1 para el tratamiento de cánceres de tumores sólidos y hematológicos.
Indicación
El objetivo de nuestra terapia son los pacientes con leucemia linfocítica crónica (LLC), linfoma de células del manto (MCL) y leucemia linfoblástica aguda (LLA).
Mecanismo terapéutico
Nuestro candidato principal, la terapia con células CAR-T ROR1 modifica las células T de un paciente con cáncer para reconocer y atacar tumores sin la necesidad de una segunda o tercera señal. Las células ROR1 CAR-T que hemos desarrollado en UCSD atacan y eliminan las CSC que expresan ROR1 en modelos in vitro e in vivo de CLL y MCL. Para hacer avanzar esta terapia a estudios clínicos en humanos, hemos reunido un equipo de desarrollo clínico experimentado y contamos con recursos/infraestructura adecuados en UC San Diego para ejecutar los estudios propuestos.
Necesidad médica insatisfecha
La terapia de células T con CAR que estamos desarrollando se utilizará para tratar pacientes con neoplasias malignas hematológicas difíciles de tratar que son resistentes a las quimioterapias estándar, tienen pocas opciones terapéuticas, pronósticos nefastos y representan una tremenda necesidad médica global no cubierta.
Proyecto Objetivo
IND apoya las actividades preclínicas completadas
Principales actividades propuestas
Estamos desarrollando células T modificadas con receptor de antígeno quimérico (CAR) ROR1 para el tratamiento de cánceres de tumores sólidos y hematológicos.
Indicación
El objetivo de nuestra terapia son los pacientes con leucemia linfocítica crónica (LLC), linfoma de células del manto (MCL) y leucemia linfoblástica aguda (LLA).
Mecanismo terapéutico
Nuestro candidato principal, la terapia con células CAR-T ROR1 modifica las células T de un paciente con cáncer para reconocer y atacar tumores sin la necesidad de una segunda o tercera señal. Las células ROR1 CAR-T que hemos desarrollado en UCSD atacan y eliminan las CSC que expresan ROR1 en modelos in vitro e in vivo de CLL y MCL. Para hacer avanzar esta terapia a estudios clínicos en humanos, hemos reunido un equipo de desarrollo clínico experimentado y contamos con recursos/infraestructura adecuados en UC San Diego para ejecutar los estudios propuestos.
Necesidad médica insatisfecha
La terapia de células T con CAR que estamos desarrollando se utilizará para tratar pacientes con neoplasias malignas hematológicas difíciles de tratar que son resistentes a las quimioterapias estándar, tienen pocas opciones terapéuticas, pronósticos nefastos y representan una tremenda necesidad médica global no cubierta.
Proyecto Objetivo
IND apoya las actividades preclínicas completadas
Principales actividades propuestas
- Producir un vector lentiviral GMP de grado clínico necesario para producir células T CAR modificadas por el paciente.
- Transferencia de tecnología completa para hacer avanzar nuestro proceso de producción de células de grado de investigación a una instalación GMP de grado clínico.
- Complete los documentos reglamentarios para presentarlos a las autoridades reguladoras, incluidos el IRB de UCSD y la FDA, antes del inicio del estudio clínico de fase I.
Declaración de beneficio para California:
La tasa de mortalidad por cáncer en California ha disminuido un 27% desde 1988 y la incidencia del cáncer ha disminuido un 14%. A pesar de estas mejoras, casi 1 de cada 2 californianos nacidos hoy desarrollará cáncer en algún momento de sus vidas, y 1 de cada 5 probablemente morirá a causa de la enfermedad. De hecho, en California, el cáncer representa la principal causa de mortalidad. La terapia con células ROR1 CAR-T que estamos desarrollando será una importante incorporación al arsenal de un médico para el tratamiento de estas terribles enfermedades.