LADICell
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-11480
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$5,867,085
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 7
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
LADICell
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
El candidato terapéutico es un enfoque de terapia génica autóloga ex vivo para la Deficiencia de Adhesión de Leucocitos-I (LAD-I).
Indicación
La indicación clínica de destino es la deficiencia de adhesión de leucocitos-I (LAD-I), una enfermedad hematológica rara en pediatría.
Mecanismo terapéutico
La terapia se basa en un enfoque ex vivo, basado en lentivirales y específico para el paciente mediante la ingeniería genética de las propias células CD34 seleccionadas positivamente del paciente con la secuencia genética corregida del gen ITGB2 (también conocido como LAD-I) y posteriormente infundiendo las células corregidas para administrar una cura potencial.
Necesidad médica insatisfecha
Los niños con LAD-I grave presentan infecciones recurrentes potencialmente mortales que provocan una mortalidad de ~60-75% antes de cumplir los 2 años de edad en ausencia de un TCMH alogénico exitoso (debido a una infección bacteriana o fúngica extensa). LADICell tratará el defecto genético subyacente.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 2 completada
Principales actividades propuestas
El candidato terapéutico es un enfoque de terapia génica autóloga ex vivo para la Deficiencia de Adhesión de Leucocitos-I (LAD-I).
Indicación
La indicación clínica de destino es la deficiencia de adhesión de leucocitos-I (LAD-I), una enfermedad hematológica rara en pediatría.
Mecanismo terapéutico
La terapia se basa en un enfoque ex vivo, basado en lentivirales y específico para el paciente mediante la ingeniería genética de las propias células CD34 seleccionadas positivamente del paciente con la secuencia genética corregida del gen ITGB2 (también conocido como LAD-I) y posteriormente infundiendo las células corregidas para administrar una cura potencial.
Necesidad médica insatisfecha
Los niños con LAD-I grave presentan infecciones recurrentes potencialmente mortales que provocan una mortalidad de ~60-75% antes de cumplir los 2 años de edad en ausencia de un TCMH alogénico exitoso (debido a una infección bacteriana o fúngica extensa). LADICell tratará el defecto genético subyacente.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 2 completada
Principales actividades propuestas
- Reclutamiento, selección y apoyo de pacientes (por parte de varios CMO) en su trayectoria clínica.
- Inscripción de pacientes en UCLA
- Procesamiento celular en California
Declaración de beneficio para California:
Las actividades de procesamiento celular en California brindan empleos y la oportunidad de estar a la vanguardia de la terapia genética a los trabajadores californianos. Los estudios clínicos en UCLA Mattel Children's Hospital brindarán aún más a la comunidad médica y científica un acceso privilegiado a un ensayo de terapia genética de vanguardia.