El objetivo de este proyecto es recolectar sangre o tejidos de piel de sujetos con enfermedad hepática para aprender más sobre los factores que predisponen a las personas a sus afecciones. Estamos centrando nuestra atención en sujetos con dos enfermedades hepáticas específicas: hepatitis C y esteatohepatitis no alcohólica (esta última se denomina "NASH" o "enfermedad del hígado graso"). Estas son las dos causas más comunes de enfermedad hepática en California. En el caso de la hepatitis C, las investigaciones hasta la fecha muestran que factores como la raza, la composición genética y la composición inmunológica influyen en las respuestas individuales a la infección por el virus de la hepatitis C, así como en las respuestas al tratamiento con medicamentos antivirales. Nuestro objetivo es reclutar personas con diversos antecedentes y respuestas a la infección y el tratamiento de la hepatitis C, para permitir a los científicos identificar los determinantes de la susceptibilidad o resistencia a la enfermedad hepática relacionada con la hepatitis C. En el caso de la enfermedad del hígado graso, estamos reclutando sujetos que tengan una lesión hepática importante debido a la acumulación de grasa, comprobada mediante una biopsia hepática (NASH). NASH se encuentra típicamente en personas con sobrepeso y que a menudo tienen problemas de salud adicionales como presión arterial alta, colesterol alto y diabetes. También estamos buscando sujetos que tengan riesgo de sufrir EHNA y que tengan una acumulación prominente de grasa en el hígado en una biopsia, pero que no tengan evidencia de lesión hepática real. Al igual que con la hepatitis C, el objetivo de la enfermedad del hígado graso es acumular una cohorte de sujetos con diversos antecedentes y un espectro de gravedad de la enfermedad, para permitir a los científicos determinar los factores que predisponen a algunos individuos en riesgo de sufrir una enfermedad hepática grave y, al mismo tiempo, evitan a otros.
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
El objetivo de este proyecto es recolectar sangre o tejidos de piel de sujetos con enfermedad hepática para aprender más sobre los factores que predisponen a las personas a sus afecciones. Estamos centrando nuestra atención en sujetos con dos enfermedades hepáticas específicas: hepatitis C y esteatohepatitis no alcohólica (esta última se denomina "NASH" o "enfermedad del hígado graso"). Estas son las dos causas más comunes de enfermedad hepática en California. En el caso de la hepatitis C, las investigaciones hasta la fecha muestran que factores como la raza, la composición genética y la composición inmunológica influyen en las respuestas individuales a la infección por el virus de la hepatitis C, así como en las respuestas al tratamiento con medicamentos antivirales. Nuestro objetivo es reclutar personas con diversos antecedentes y respuestas a la infección y el tratamiento de la hepatitis C, para permitir a los científicos identificar los determinantes de la susceptibilidad o resistencia a la enfermedad hepática relacionada con la hepatitis C. En el caso de la enfermedad del hígado graso, estamos reclutando sujetos que tengan una lesión hepática importante debido a la acumulación de grasa, comprobada mediante una biopsia hepática (NASH). NASH se encuentra típicamente en personas con sobrepeso y que a menudo tienen problemas de salud adicionales como presión arterial alta, colesterol alto y diabetes. También estamos buscando sujetos que tengan riesgo de sufrir EHNA y que tengan una acumulación prominente de grasa en el hígado en una biopsia, pero que no tengan evidencia de lesión hepática real. Al igual que con la hepatitis C, el objetivo de la enfermedad del hígado graso es acumular una cohorte de sujetos con diversos antecedentes y un espectro de gravedad de la enfermedad, para permitir a los científicos determinar los factores que predisponen a algunos individuos en riesgo de sufrir una enfermedad hepática grave y, al mismo tiempo, evitan a otros.
Período de información:
Año 3/NCE
El objetivo de este proyecto era recolectar sangre o tejido de piel de sujetos con enfermedades hepáticas para aprender más sobre los factores que provocan estas enfermedades. Centramos nuestra atención en dos enfermedades hepáticas específicas: (a) hepatitis C y (b) esteatohepatitis no alcohólica, también conocida como "NASH" o "enfermedad del hígado graso". La hepatitis C y la enfermedad del hígado graso son las dos enfermedades hepáticas más comunes en el estado de California. En pacientes infectados con el virus de la hepatitis C, factores como la raza, la composición genética y la composición inmunológica pueden afectar la gravedad de la enfermedad y pueden influir en las respuestas individuales al tratamiento con medicamentos antivirales. Nuestro objetivo era reclutar individuos infectados con hepatitis C de diversos orígenes, para permitir a los científicos utilizar células madre de estos sujetos para estudiar cómo las células hepáticas de diferentes individuos responden a la infección por el virus. Inscribimos a 117 adultos con hepatitis C (62 % blancos, 38 % no blancos). En el caso de la enfermedad del hígado graso, reclutamos sujetos que tuvieran un diagnóstico comprobado de esta enfermedad basado en una biopsia hepática. La enfermedad del hígado graso generalmente ocurre en personas con sobrepeso y problemas de salud adicionales como presión arterial alta, colesterol alto y diabetes. Es muy común en personas de ascendencia hispana. Inscribimos en el estudio a 48 adultos con enfermedad del hígado graso. Aunque los sujetos eran de diversos orígenes, la mayoría (66%) eran hispanos. El objetivo a largo plazo del trabajo es permitir a los científicos utilizar células madre de estos sujetos para investigar los factores genéticos que causan la enfermedad del hígado graso. Los científicos también pueden estudiar si las células hepáticas producidas a partir de células madre son inusualmente sensibles al daño causado por la acumulación de grasa.
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Hepatocitos derivados de iPSC como plataformas para la investigación en hepatitis viral y esteatohepatitis no alcohólica
Resumen público:
La hepatitis C y la enfermedad del hígado graso son las dos enfermedades hepáticas más comunes en California. Los individuos de diferentes orígenes son susceptibles a estas enfermedades hepáticas, pero tienen perfiles genéticos únicos que pueden influir en la gravedad de la enfermedad y la respuesta a terapias específicas. La tecnología ahora permite generar células madre a partir de la propia piel de una persona. Posteriormente, estas células se pueden utilizar para generar células hepáticas idénticas a las del donante original. Utilizando este enfoque, los científicos pueden realizar investigaciones directamente en las propias células del hígado de un individuo para identificar características que hacen que las células sean susceptibles o resistentes a enfermedades y terapias farmacológicas. En este proyecto, el equipo de investigación recolectará sangre y tejido de piel de personas con enfermedad hepática y de sujetos de control sanos. Los tejidos donados serán colocados en un "banco" para la producción de células madre. El objetivo general es que las células donadas estén disponibles para los científicos, quienes las convertirán en células hepáticas y luego las estudiarán cuidadosamente para aprender más sobre las enfermedades hepáticas. Investigaciones como ésta son extremadamente valiosas porque permiten a los pacientes y voluntarios hacer una contribución muy personal a la comprensión de las enfermedades hepáticas. Los materiales donados a este "banco" de tejidos serán un recurso para la comunidad científica durante muchos años.
Declaración de beneficio para California:
La hepatitis C y la enfermedad del hígado graso son las dos enfermedades hepáticas más comunes que afectan a los ciudadanos de California. En conjunto, afectan a una de cada 12 personas en el estado y matan a aproximadamente 4,000 residentes del estado cada año. Los investigadores de California están buscando activamente nueva información sobre las causas y los tratamientos de las enfermedades hepáticas; su progreso se verá enormemente acelerado por la oportunidad de estudiar directamente la biología de los pacientes enfermos. El objetivo de este proyecto es construir un "banco" de células madre de pacientes locales con enfermedades hepáticas. Los donantes pacientes provendrán de diferentes orígenes, lo que refleja la gran diversidad de California. El banco, una vez establecido, será un enorme recurso para la investigación médica porque las células almacenadas serán renovables y estarán disponibles para toda la comunidad investigadora. Las células madre almacenadas permitirán a los investigadores estudiar la genética y la biología de las enfermedades hepáticas y probar nuevas terapias. Es importante destacar que brindarán a los investigadores la oportunidad de estudiar la enfermedad hepática en su contexto más importante: el paciente afectado. La investigación posible gracias a este esfuerzo mejorará enormemente nuestra comprensión de las enfermedades hepáticas; esto, a su vez, reducirá el impacto negativo de la enfermedad hepática en la salud y el bienestar de los residentes de California.
