Un modelo de degeneración macular basado en células IPSC para el descubrimiento de fármacos.
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO1-10721
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$232,200
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Un modelo de degeneración macular basado en células IPSC para el descubrimiento de fármacos.
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Hacia una cura para la ceguera relacionada con la edad, proponemos crear un modelo basado en células madre humanas para detectar medicamentos que protejan contra la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE).
Impacto
Con hasta 11 millones de personas en los Estados Unidos afectadas por AMD, los tratamientos efectivos contra la degeneración macular podrían abordar la pérdida de visión en millones de personas.
Principales actividades propuestas
Hacia una cura para la ceguera relacionada con la edad, proponemos crear un modelo basado en células madre humanas para detectar medicamentos que protejan contra la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE).
Impacto
Con hasta 11 millones de personas en los Estados Unidos afectadas por AMD, los tratamientos efectivos contra la degeneración macular podrían abordar la pérdida de visión en millones de personas.
Principales actividades propuestas
- Utilizando células madre diseñadas con mutaciones relevantes para la enfermedad, generaremos células madre informadoras que nos permitirán visualizar en el laboratorio una característica importante de la degeneración macular relacionada con la edad.
- Estudiaremos estas células para identificar nuevos biomarcadores de la enfermedad.
- Examinaremos una biblioteca de medicamentos que ya están aprobados por la FDA para otras aplicaciones en un esfuerzo por encontrar medicamentos que puedan reutilizarse rápidamente para la DMAE.
Declaración de beneficio para California:
El número de personas con degeneración macular relacionada con la edad en Estados Unidos es de aproximadamente 11 millones. Y con el 12% de la población de EE. UU., eso significa que ~ 1.3 millones de personas en California tienen algún tipo de enfermedad degenerativa macular. Aparte de los costos asociados de atención médica y la pérdida de trabajo, la degeneración macular plantea una grave calidad de vida para los californianos. El desarrollo de nuevas terapias para la DMAE aquí en California podría generar nuevos empleos para la economía local y reforzar la industria biotecnológica.
