Terapia con células madre NR1 intraparenquimatosas para el accidente cerebrovascular isquémico subcortical crónico
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-09433
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$5,300,000
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 4
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Terapia con células madre NR1 intraparenquimatosas para el accidente cerebrovascular isquémico subcortical crónico
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Una célula madre neural (NR1) no modificada genéticamente y derivada de embriones humanos, originalmente derivada de la línea Wi-Cell H-9.
Indicación
Pacientes con déficits motores crónicos, de 6 meses a 5 años después del ictus. Las células NR1 se trasplantarán al cerebro cerca del accidente cerebrovascular.
Mecanismo terapéutico
El mecanismo de acción terapéutico propuesto de las células madre neurales NR1 es la secreción de factores que mejoran la propia capacidad del cerebro para curarse a sí mismo después de un accidente cerebrovascular, incluida la creación de nuevos vasos sanguíneos para reemplazar aquellos que resultaron dañados sin posibilidad de reparación y la modulación del sistema inmunológico.
Necesidad médica insatisfecha
El accidente cerebrovascular es la principal causa de discapacidad en adultos. No existe ningún tratamiento médico que promueva la recuperación del accidente cerebrovascular, lo que lo convierte en una necesidad médica importante no cubierta. NR1 será la primera terapia derivada de células madre dirigida a mejorar la discapacidad en esta enfermedad.
Proyecto Objetivo
Para preparar y presentar una solicitud IND.
Principales actividades propuestas
Una célula madre neural (NR1) no modificada genéticamente y derivada de embriones humanos, originalmente derivada de la línea Wi-Cell H-9.
Indicación
Pacientes con déficits motores crónicos, de 6 meses a 5 años después del ictus. Las células NR1 se trasplantarán al cerebro cerca del accidente cerebrovascular.
Mecanismo terapéutico
El mecanismo de acción terapéutico propuesto de las células madre neurales NR1 es la secreción de factores que mejoran la propia capacidad del cerebro para curarse a sí mismo después de un accidente cerebrovascular, incluida la creación de nuevos vasos sanguíneos para reemplazar aquellos que resultaron dañados sin posibilidad de reparación y la modulación del sistema inmunológico.
Necesidad médica insatisfecha
El accidente cerebrovascular es la principal causa de discapacidad en adultos. No existe ningún tratamiento médico que promueva la recuperación del accidente cerebrovascular, lo que lo convierte en una necesidad médica importante no cubierta. NR1 será la primera terapia derivada de células madre dirigida a mejorar la discapacidad en esta enfermedad.
Proyecto Objetivo
Para preparar y presentar una solicitud IND.
Principales actividades propuestas
- Finalización del trabajo in vitro en curso.
- Selección de animales y realización de estudios de biodistribución y toxicología GLP de las células NR1 trasplantadas al cerebro de roedores.
Actividades previas al IND que conducen a la presentación del IND.
Declaración de beneficio para California:
Este programa proporciona varias áreas de beneficio a California como la primera terapia derivada de células madre para la recuperación de la función después de un accidente cerebrovascular. Proporcionará beneficios médicos al tratar directamente a los californianos discapacitados. Proporcionará un beneficio económico en una terapia médica que se fabrica y prueba dentro del estado. Proporcionará beneficios científicos al ser pioneros en la ciencia de la reparación del cerebro en las universidades de California, lo que probablemente generará terapias novedosas adicionales para enfermedades neurológicas.
