Hidrogeles inyectables para la administración, maduración e injerto de cantidades clínicamente relevantes de progenitores neuronales derivados de células madre pluripotentes inducidas por humanos en el sistema nervioso central
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
RT3-07948
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,347,767
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Año 3/NCE
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Hidrogeles inyectables para la administración, maduración e injerto de cantidades clínicamente relevantes de progenitores neuronales derivados de células madre pluripotentes inducidas por humanos en el sistema nervioso central
Resumen público:
Un obstáculo crítico en la traducción de la medicina regenerativa a la clínica es la entrega e injerto eficientes de células trasplantadas. Si bien la inyección directa es el método menos invasivo para la administración de células, normalmente da como resultado la supervivencia de sólo entre el 5 y el 20 % de las células. Los estudios sugieren que la administración dentro de un gel portador puede mejorar la viabilidad celular, pero la mayoría de los geles utilizados anteriormente eran materiales de origen natural que tienen composiciones complejas y desconocidas. En nuestro trabajo anterior financiado por el CIRM, descubrimos que la preencapsulación de células en hidrogeles muy débiles ofrece la mejor protección durante la inyección; sin embargo, esos geles pueden ser demasiado flexibles para respaldar la supervivencia celular a largo plazo. Para abordar estas limitaciones, proponemos el diseño de un material inyectable, personalizable y completamente definido que inicialmente forma un gel débil que luego se endurece después de la inyección. Centramos nuestros estudios en la administración de progenitores neuronales derivados de células madre pluripotentes inducidas por humanos para el tratamiento de la lesión de la médula espinal (LME). Cada año hay aproximadamente 12,000 4 nuevos pacientes con LME en los EE. UU., principalmente adultos jóvenes. La LME comúnmente resulta en parálisis y el costo estimado de por vida para un paciente puede superar los $XNUMX millones de dólares. En modelos preclínicos de LME, las terapias con células madre han dado como resultado una regeneración parcial; sin embargo, la entrega reproducible y el injerto de suficientes células siguen siendo desafíos difíciles y no resueltos. Este premio desarrolla potencialmente terapias regenerativas transformacionales para LME.
Declaración de beneficio para California:
La incidencia anual de lesiones de la médula espinal (LME) en los Estados Unidos se estima en 12,000 casos nuevos por año, y los accidentes automovilísticos representan hasta un tercio de estos casos. Las LME tienen impactos devastadores no sólo en la calidad de vida de las víctimas y sus familias, sino también en su seguridad económica: el costo estimado de por vida de un paciente con LME puede aumentar a más de $4 millones de dólares dependiendo de la gravedad y la edad en que se produjo la lesión. se mantuvo, sin incluir la pérdida de salarios y productividad. Aunque los tipos más prevalentes de LME son las que se producen en las vértebras cervicales o torácicas, actualmente no existen terapias definitivas aprobadas para el tratamiento crónico de estas LME. Recientemente se ha demostrado que las terapias basadas en células madre tienen un éxito leve en varios ensayos clínicos y preclínicos en diversas lesiones y enfermedades, y se están llevando a cabo varios ensayos para aplicaciones en LME. En nuestra propuesta, buscamos avanzar en el enfoque basado en células madre para los tratamientos de las LME. El beneficio potencial de esta propuesta para el estado de California y sus ciudadanos incluye 1) la provisión de un mejor pronóstico médico para pacientes con lesiones de la médula espinal, 2) la mejora de la calidad de vida de los pacientes con LME y sus familias, 3) la reducción de la carga de los costos de atención médica, 4) la creación y mantenimiento de empleos en el campo de la tecnología de células madre, y 5) preservar la prominencia de California en el campo de la investigación de células madre.
Publicaciones
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