Terapia inyectable y autóloga basada en iPSC para la lesión de la médula espinal
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-13020
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$789,000
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Año 2 más NCE
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Terapia inyectable y autóloga basada en iPSC para la lesión de la médula espinal
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Proponemos desarrollar y validar una terapia para las lesiones de la médula espinal en la que se inyectan células neurales derivadas de células madre humanas en la médula espinal lesionada mediante un gel inyectable.
Impacto
Nuestro estudio abordará la necesidad crítica de un tratamiento de LME que mejore significativamente la recuperación neurológica y, por tanto, la calidad de vida de los pacientes con LME y sus cuidadores.
Principales actividades propuestas
Proponemos desarrollar y validar una terapia para las lesiones de la médula espinal en la que se inyectan células neurales derivadas de células madre humanas en la médula espinal lesionada mediante un gel inyectable.
Impacto
Nuestro estudio abordará la necesidad crítica de un tratamiento de LME que mejore significativamente la recuperación neurológica y, por tanto, la calidad de vida de los pacientes con LME y sus cuidadores.
Principales actividades propuestas
- Determinaremos si la administración de células neurales derivadas de iPSC humanas dentro de nuestros geles inyectables mejorará su capacidad para injertar y regenerar la médula espinal lesionada, en comparación con la solución salina.
- Evaluaremos si las diferencias observadas en la Actividad 1 se correlacionan con las diferencias observadas en la mejora funcional de los diferentes grupos de tratamiento.
- Utilizando múltiples clones de células madre del mismo donante y de distintos donantes, evaluaremos qué fracción de clones puede pasar múltiples criterios de control de calidad.
- Evaluaremos si distintos clones de células madre de diferentes individuos pueden producir beneficios funcionales similares cuando se usan para tratar lesiones de la médula espinal en roedores.
- Evaluaremos si diferentes clones de células madre del mismo individuo pueden producir beneficios funcionales similares cuando se usan para tratar lesiones de la médula espinal en roedores.
Declaración de beneficio para California:
Se estima que anualmente se diagnostican 17,900 casos de lesión de la médula espinal en los Estados Unidos, con un costo de por vida estimado de al menos $1,217,266 por paciente. Como el estado con mayor población, California es el más afectado por las LME. El éxito de nuestra investigación propuesta mejorará significativamente la recuperación neurológica y funcional de estos pacientes, mejorando su calidad de vida y reduciendo la carga económica y de salud pública de la enfermedad.
Publicaciones
- Biomateriales (2024): Hidrogeles diseñados a medida para la administración de neuronas humanas derivadas de iPSC a la médula espinal cervical lesionada. (PubMed: 38134472)
- Adv Mater (2024): Hidrogeles proteicos diseñados como andamios celulares biomiméticos. (PubMed: 39233559)
- Integr Biol (Camb) (2023): Los enteroides humanos como herramienta para estudiar la radiación de tasa de dosis convencional y ultraalta. (PubMed: 37874173)
