Programa habilitante de IND para PRPE-SF, el secretoma de células epiteliales pigmentarias (RPE) derivadas de células madre polarizadas, para el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad seca
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-14789
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$5,993,562
Estado:
Activo
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Programa habilitante de IND para PRPE-SF, el secretoma de células epiteliales pigmentarias (RPE) derivadas de células madre polarizadas, para el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad seca
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Factores secretados por el epitelio pigmentario de la retina polarizado (PRPE-SF)
Indicación
Degeneración macular seca avanzada relacionada con la edad (atrofia geográfica)
Mecanismo terapéutico
PRPE-SF se compone de múltiples factores secretados producidos a partir de células RPE derivadas de células madre que brindan neuroprotección, actividad antiinflamatoria y antioxidante.
Necesidad médica insatisfecha
Proporciona una opción de tratamiento para millones de pacientes con atrofia geográfica para preservar la visión.
Proyecto Objetivo
Presentación de la solicitud IND de la FDA para el candidato terapéutico
Principales actividades propuestas
Factores secretados por el epitelio pigmentario de la retina polarizado (PRPE-SF)
Indicación
Degeneración macular seca avanzada relacionada con la edad (atrofia geográfica)
Mecanismo terapéutico
PRPE-SF se compone de múltiples factores secretados producidos a partir de células RPE derivadas de células madre que brindan neuroprotección, actividad antiinflamatoria y antioxidante.
Necesidad médica insatisfecha
Proporciona una opción de tratamiento para millones de pacientes con atrofia geográfica para preservar la visión.
Proyecto Objetivo
Presentación de la solicitud IND de la FDA para el candidato terapéutico
Principales actividades propuestas
- Pruebas preclínicas de candidato terapéutico (PRPE-SF)
- Fabricación del candidato terapéutico (PRPE-SF) para ensayos clínicos
- Desarrollar un protocolo de ensayo clínico para el candidato terapéutico (PRPE-SF)
Declaración de beneficio para California:
La DMAE es una de las causas más comunes de ceguera en personas de 50 años o más, y se estima que 400,000 californianos la padecen. Con una carga económica anual de $3 mil millones en California, la DMAE es una enfermedad debilitante que provoca pérdida de independencia y productividad, mayor riesgo de lesiones y un deterioro drástico en la calidad de vida. El PRPE-SF se está desarrollando en California y generando nuevos empleos.