IND permite el desarrollo de ART352-L, una terapia de reactivación de células madre endógenas para mejorar la curación ósea en personas mayores
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-11256
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$3,987,693
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 4
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
IND permite el desarrollo de ART352-L, una terapia de reactivación de células madre endógenas para mejorar la curación ósea en personas mayores
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
ART352-L, una formulación liposomal de proteína WNT3A humana recombinante destinada a mejorar las propiedades osteogénicas de los autoinjertos en personas mayores
Indicación
Pacientes con Espondilolistesis Degenerativa (SD) sometidos a una cirugía de fusión espinal
Mecanismo terapéutico
Las proteínas WNT son potentes señales proosteogénicas. L-WNT3A es el material prototipo de investigación de ART352-L. Los autoinjertos tratados con L-WNT3A exhiben una mayor supervivencia celular y una apoptosis reducida. Como consecuencia de la regulación positiva del gen osteogénico, las propiedades osteogénicas del autoinjerto mejoran: en comparación con los autoinjertos de control (no tratados), los autoinjertos tratados con L-WNT3A exhiben una formación de hueso nuevo significativamente mayor.
Necesidad médica insatisfecha
Cuando fallan las terapias de primera línea con enfoques no quirúrgicos, los pacientes se someten a un procedimiento de fusión espinal, que utiliza un autoinjerto. Pero el autoinjerto no es confiable en pacientes mayores. La necesidad médica no cubierta es un autoinjerto que conserve su capacidad osteogénica, incluso en pacientes de edad avanzada.
Proyecto Objetivo
Inicio de un ensayo clínico de fase 1/2
Principales actividades propuestas
ART352-L, una formulación liposomal de proteína WNT3A humana recombinante destinada a mejorar las propiedades osteogénicas de los autoinjertos en personas mayores
Indicación
Pacientes con Espondilolistesis Degenerativa (SD) sometidos a una cirugía de fusión espinal
Mecanismo terapéutico
Las proteínas WNT son potentes señales proosteogénicas. L-WNT3A es el material prototipo de investigación de ART352-L. Los autoinjertos tratados con L-WNT3A exhiben una mayor supervivencia celular y una apoptosis reducida. Como consecuencia de la regulación positiva del gen osteogénico, las propiedades osteogénicas del autoinjerto mejoran: en comparación con los autoinjertos de control (no tratados), los autoinjertos tratados con L-WNT3A exhiben una formación de hueso nuevo significativamente mayor.
Necesidad médica insatisfecha
Cuando fallan las terapias de primera línea con enfoques no quirúrgicos, los pacientes se someten a un procedimiento de fusión espinal, que utiliza un autoinjerto. Pero el autoinjerto no es confiable en pacientes mayores. La necesidad médica no cubierta es un autoinjerto que conserve su capacidad osteogénica, incluso en pacientes de edad avanzada.
Proyecto Objetivo
Inicio de un ensayo clínico de fase 1/2
Principales actividades propuestas
- Realizar un estudio de toxicología GLP en un modelo de conejo.
- Fabricación GMP de ART352 DS y ART352-L DP para respaldar los estudios clínicos propuestos
- Preparar y realizar una presentación de investigación de nuevos medicamentos
Declaración de beneficio para California:
Para los californianos mayores de 45 años, las enfermedades de baja masa ósea son una importante amenaza para la salud pública: representan más días de hospitalización que la diabetes y los ataques cardíacos, y las discapacidades relacionadas son mayores que las causadas por el cáncer. ART352-L tiene el potencial de mejorar drásticamente la curación ósea en esta población de mayor edad. Tal mejora en el SOC dará como resultado mejores resultados, menos complicaciones y un regreso más rápido de las personas mayores a las actividades de la vida diaria.