Crecimiento y diferenciación de células hES mejorados

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Detalles de la concesión de la subvención

Tipo de subvención:
Conceder número:
RC1-00110
Investigador(es):
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$2,381,713
Estado:
Cerrado

Informe de progreso

Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Período de información:
Los estudiantes de Year 4
Período de información:
NCE

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Crecimiento y diferenciación de células hES mejorados

Resumen público:
Las células madre embrionarias humanas (hES) son células madre pluripotentes que, en teoría, pueden dar origen a cualquier tipo de célula del cuerpo humano. En consecuencia, las células hES son enormemente prometedoras para el tratamiento de enfermedades humanas. Los tipos de células especializadas derivadas de las células hES podrían usarse para tratar una amplia variedad de enfermedades y trastornos, incluidas lesiones de la médula espinal, enfermedad de Parkinson, enfermedades cardíacas y diabetes, por nombrar sólo algunas. Estas células especializadas, derivadas de células hES normales o de células hES derivadas de embriones representativos de estados patológicos específicos, también podrían usarse para detectar fármacos que mejorarían la enfermedad. Finalmente, el análisis de la diferenciación de las células hES en tipos de células especializadas podría revelar información importante sobre el desarrollo embrionario y fetal de nuestra propia especie. Esto, a su vez, podría permitir una mejor comprensión de los factores que afectan el crecimiento del embrión y el feto humanos y cómo estos procesos a veces salen mal y provocan defectos de nacimiento. Pero se deben superar obstáculos importantes si se quieren utilizar células derivadas de células hES de esta manera. El crecimiento y expansión de las células hES sigue siendo problemático. Para superar estos problemas, hemos desarrollado métodos para manipular genéticamente células hES con una eficiencia muy alta. Estos métodos se aplicarán para estudiar el crecimiento de células hES. Los métodos mejorados para comprender cómo crecer y expandir las células hES permitirán la expansión de las células hES en grandes cantidades. Esto será necesario para que las células hES puedan usarse para producir la cantidad de células especializadas necesarias para el trasplante o para la detección de fármacos. Además, la capacidad de manipular genéticamente las células hES permitirá estudiar y desarrollar de nuevas formas los mecanismos mediante los cuales pueden convertirse en células especializadas. Estos estudios deberían acelerar los esfuerzos para crear tipos de células especializadas que puedan usarse para tratar enfermedades directamente o para desarrollar medicamentos para tratar esas enfermedades. Comprender cómo crecen las células hES debería permitirnos evitar uno de los principales problemas de esta tecnología, a saber, que las propias células hES pueden formar tumores que pueden dañar, en lugar de ayudar, a los pacientes. Finalmente, las células hES se derivan del embrión temprano y son muy similares a las células del embrión. Por lo tanto, comprender cómo crecen las células hES también podría informarnos sobre los factores necesarios para el crecimiento del embrión temprano. En consecuencia, estos estudios podrían tener un impacto importante en nuestra comprensión del crecimiento embrionario temprano, los factores que causan ciertos tipos de infertilidad y, en última instancia, conducir a mejores métodos para tratar a las parejas infértiles.
Declaración de beneficio para California:
Las células madre embrionarias humanas (hES) son células madre pluripotentes que, en teoría, pueden dar origen a cualquier tipo de célula del cuerpo humano. En consecuencia, las células hES son enormemente prometedoras para el tratamiento de enfermedades humanas. Los tipos de células diferenciadas derivadas de células hES podrían usarse para tratar una amplia variedad de enfermedades y trastornos. Estas células diferenciadas, derivadas de células hES normales o de células hES derivadas de embriones representativos de estados patológicos específicos, también podrían usarse para detectar fármacos que mejorarían el fenotipo de la enfermedad. Finalmente, el análisis de la diferenciación de las células hES en tipos de células especializadas podría revelar información importante sobre el desarrollo embrionario y fetal de nuestra propia especie. Esta propuesta describe estudios destinados a desarrollar una comprensión fundamentalmente mejor de cómo las células hES pueden expandirse para generar grandes cantidades de células, ya sea para trasplantes o para detección de fármacos. Debido a que las células hES se derivan del embrión humano temprano, también esperamos que nuestros estudios arrojen nueva información sobre el desarrollo humano y los problemas genéticos y ambientales que pueden afectar el desarrollo embrionario. Además, los estudios descritos en la propuesta implicarán el desarrollo de tecnología para modificar genéticamente células hES con una eficiencia mucho mayor. Por lo tanto, esperamos cuatro tipos de beneficios para los ciudadanos de California. En primer lugar, esperamos que nuestro trabajo dé como resultado el desarrollo de nuevos tratamientos basados ​​en células para una variedad de trastornos y enfermedades humanos. En segundo lugar, esperamos que nuestro trabajo conduzca a métodos mejorados para el tratamiento de parejas infértiles, así como a la comprensión de los riesgos ambientales para el embrión temprano. En tercer lugar, esperamos que nuestro trabajo dé como resultado el desarrollo de tecnología que formará la base de nuevas empresas de biotecnología. Finalmente, esperamos que nuestro trabajo dé como resultado métodos mejorados para el desarrollo de fármacos que podrían beneficiar directamente a los ciudadanos del estado.

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