Inmunoterapia para la infección por VIH utilizando células madre/progenitoras hematopoyéticas diseñadas

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Detalles de la concesión de la subvención

Conceder número:
DISCO2-09123
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$1,569,193
Estado:
Cerrado

Informe de progreso

Período de información:
NCE Año 3

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Inmunoterapia para la infección por VIH utilizando células madre/progenitoras hematopoyéticas diseñadas

Resumen público:
Objetivo de la investigación

El candidato terapéutico propuesto aquí son las células madre/progenitoras hematopoyéticas diseñadas para codificar receptores de células T específicos del VIH.

Generar impacto

El éxito de los estudios propuestos pondrá a prueba la eficacia de un enfoque para proporcionar una cura funcional duradera para la infección por VIH, obviando la necesidad de terapia antirretroviral.

Principales actividades propuestas

  • Pruebe si las células madre/progenitoras hematopoyéticas diseñadas pueden injertarse en ratones humanizados y diferenciarse en células T citotóxicas específicas para el VIH diseñadas.
  • Pruebe si las células T citotóxicas que se diferencian de las células madre/progenitoras hematopoyéticas modificadas genéticamente son funcionalmente activas in vitro.
  • Pruebe si las células madre/progenitoras hematopoyéticas diseñadas pueden suprimir la infección por VIH en ratones injertados.
Declaración de beneficio para California:
El VIH afecta a más de 200,000 personas en el estado de California. El tratamiento actual contra el VIH debe tomarse constantemente durante toda la vida del paciente, es costoso y tiene efectos secundarios negativos. La investigación propuesta puede abordar estos problemas mediante el uso de células madre hematopoyéticas diseñadas para tratar la infección por VIH. El éxito de este enfoque conducirá a ensayos clínicos que se iniciarán en California y conducirán a terapias que beneficiarán a millones de pacientes con VIH en California y en todo el mundo.

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