Encubrimiento inmunológico de células productoras de insulina derivadas de células madre humanas para terapia celular curativa sin inmunosupresión
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO0-15972
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$1,192,586
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Encubrimiento inmunológico de células productoras de insulina derivadas de células madre humanas para terapia celular curativa sin inmunosupresión
Resumen público:
Objetivo de la investigación
El objetivo de nuestro proyecto es generar células para terapia de reemplazo en pacientes que tienen una capacidad reducida para desencadenar la respuesta inmune en el receptor y, por tanto, escapar del rechazo.
Impacto
Probamos una molécula novedosa que reduce la activación inmune tras el trasplante de productos de células madre alogénicas que pueden mejorar la supervivencia del injerto y, como resultado, aliviar los síntomas de la enfermedad.
Principales actividades propuestas
El objetivo de nuestro proyecto es generar células para terapia de reemplazo en pacientes que tienen una capacidad reducida para desencadenar la respuesta inmune en el receptor y, por tanto, escapar del rechazo.
Impacto
Probamos una molécula novedosa que reduce la activación inmune tras el trasplante de productos de células madre alogénicas que pueden mejorar la supervivencia del injerto y, como resultado, aliviar los síntomas de la enfermedad.
Principales actividades propuestas
- Eliminar un factor modificador del ADN de células madre pluripotentes humanas y probar si las células editadas pueden diferenciarse en células productoras de insulina funcionales
- Pruebe la resistencia inmune de células humanas editadas cuando se combinan con células inmunes en cultivo y en modelos de ratón.
Declaración de beneficio para California:
La diabetes es en gran medida una enfermedad manejada por el paciente y la alfabetización sanitaria tiene una fuerte correlación con el control glucémico. Las comunidades desatendidas sufren desproporcionadamente complicaciones, lo que reduce aún más su calidad de vida. Nuestra intención es llegar a todos los pacientes con diabetes insulinodependiente, muchos de los cuales son residentes de California de habla hispana. Hacer que las terapias sean accesibles para los pacientes que enfrentan los desafíos diarios de vivir con diabetes aborda una necesidad clara en las comunidades de California.