Identificación de fuentes de mutación en células madre pluripotentes inducidas por humanos mediante secuenciación del genoma completo
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
RB3-02186
Investigador(es):
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,705,500
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Identificación de fuentes de mutación en células madre pluripotentes inducidas por humanos mediante secuenciación del genoma completo
Resumen público:
La investigación con células madre ofrece nuevas herramientas para ayudar a tratar y curar enfermedades que afectan a diversos tipos de células del cuerpo, como enfermedades neurológicas, enfermedades cardíacas y diabetes, mediante la producción de células humanas para trasplantes o para permitir el descubrimiento de fármacos. Los avances recientes han permitido a los investigadores generar tipos de células compatibles con los pacientes a partir de la piel u otros tejidos de los pacientes. Estas células compatibles con pacientes son importantes porque es poco probable que causen rechazo inmunológico tras el trasplante y pueden ayudar a modelar enfermedades causadas por variaciones genéticas que se encuentran sólo en individuos raros. A pesar de su promesa, las células compatibles con pacientes difieren de las células madre tradicionales en formas que pueden hacer que sean menos estables o aumentar su potencial para causar tumores. Esto se debe a que las células compatibles con los pacientes se generan a partir de tejidos tomados de pacientes adultos utilizando métodos que alteran drásticamente los cromosomas de estas células. Estos factores podrían dotar a estas células reprogramadas de mutaciones que no estarían presentes en las células derivadas de fuentes embrionarias. Para garantizar la seguridad y la utilidad clínica de las células reprogramadas, es fundamental establecer métodos para identificar mutaciones potencialmente oncogénicas o perjudiciales. Esta propuesta está diseñada para identificar la fuente y el alcance de las mutaciones en líneas celulares pluripotentes reprogramadas utilizando métodos de vanguardia para secuenciar el genoma completo. Los resultados de estos estudios establecerán la seguridad relativa de los métodos actuales para producir células reprogramadas compatibles con los pacientes y ayudarán a mejorar los métodos para acelerar la traducción de estos avances en terapias.
Declaración de beneficio para California:
California se ha convertido en un epicentro del avance de las células madre en parte debido a la financiación de investigaciones colaborativas innovadoras por parte del CIRM. Hemos establecido nuevos métodos que mejorarán la seguridad y eficacia de la medicina regenerativa en los casos en los que las terapias celulares se generen convirtiendo células adultas en otros tipos de células, incluidas células pluripotentes y células diferenciadas como neuronas y células cardíacas. Esto ayudará a reducir los costos de la investigación en curso financiada por CIRM y por otras entidades de California. Los resultados de estos estudios ayudarán a acelerar la aplicación traslacional de los avances biomédicos básicos que se están logrando en todo el estado.