Un candidato terapéutico con células madre neurales humanas para el tratamiento de la lesión crónica de la médula espinal cervical
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TRAN1-13059
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$4,950,024
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Un candidato terapéutico con células madre neurales humanas para el tratamiento de la lesión crónica de la médula espinal cervical
Resumen público:
Candidato traslacional
El candidato terapéutico es una línea GMP derivada de tejido del sistema nervioso central desarrollada bajo DISC2-10753 con un banco de semillas establecido y calificado con GMP.
Área de impacto
El objetivo es la lesión crónica de la médula espinal cervical, que representa aproximadamente el 59% de los casos clínicos de lesión de la médula espinal.
Mecanismo de acción
Es probable que la integración de células madre neurales humanas trasplantadas mejore la función locomotora mediante una combinación de mecanismos que incluyen la producción de nuevas células mielinizantes. La supervivencia, la migración y la formación de nuevos oligodendrocitos de las células madre neurales trasplantadas se han relacionado con la capacidad de reparación.
Necesidad médica insatisfecha
No existen tratamientos aprobados por la FDA para las lesiones de la médula espinal. Hay aproximadamente 285,000 personas que viven con parálisis debido a una lesión traumática de la médula espinal en los EE. UU., y hasta 20,425 en California, con un costo colectivo proyectado de por vida de $104 mil millones en costos de atención directos e indirectos.
Proyecto Objetivo
Presentación de una reunión Pre-IND y Pre-IND.
Principales actividades propuestas
El candidato terapéutico es una línea GMP derivada de tejido del sistema nervioso central desarrollada bajo DISC2-10753 con un banco de semillas establecido y calificado con GMP.
Área de impacto
El objetivo es la lesión crónica de la médula espinal cervical, que representa aproximadamente el 59% de los casos clínicos de lesión de la médula espinal.
Mecanismo de acción
Es probable que la integración de células madre neurales humanas trasplantadas mejore la función locomotora mediante una combinación de mecanismos que incluyen la producción de nuevas células mielinizantes. La supervivencia, la migración y la formación de nuevos oligodendrocitos de las células madre neurales trasplantadas se han relacionado con la capacidad de reparación.
Necesidad médica insatisfecha
No existen tratamientos aprobados por la FDA para las lesiones de la médula espinal. Hay aproximadamente 285,000 personas que viven con parálisis debido a una lesión traumática de la médula espinal en los EE. UU., y hasta 20,425 en California, con un costo colectivo proyectado de por vida de $104 mil millones en costos de atención directos e indirectos.
Proyecto Objetivo
Presentación de una reunión Pre-IND y Pre-IND.
Principales actividades propuestas
- Establecer parámetros de proceso críticos para la expansión de candidatos terapéuticos y establecer un banco de productos finales GMP.
- Complete las pruebas preclínicas de las células del producto final y realice pruebas preliminares de ensayos de potencia y comparabilidad durante la producción de células.
- Probar una estrategia clínica para mejorar el injerto y reducir el rechazo después del trasplante de células alogénicas en el sistema nervioso central.
Declaración de beneficio para California:
Buscamos desarrollar una nueva terapia con células madre neurales humanas para la lesión crónica de la médula espinal cervical, para la cual no existen tratamientos aprobados. La mejora de un solo nivel de la función de la columna podría tener un gran efecto, impactando significativamente tanto en la calidad de vida como en la carga económica de la enfermedad. También buscamos desarrollar nuevas estrategias clínicas para monitorear la potencia durante la producción celular y el trasplante de células alogénicas, lo que impactará ampliamente las terapias celulares para afecciones neurológicas.