Progenitores neuronales humanos que secretan factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales (CNS10-NPC-GDNF) para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-09284
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$6,154,067
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
OM#5 – FINAL
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Progenitores neuronales humanos que secretan factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales (CNS10-NPC-GDNF) para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
CNS10-NPC-GDNF: una célula progenitora neural que secreta GDNF
Indicación
ALS
Mecanismo terapéutico
Esta terapia reemplazará los astrocitos dañados. Los nuevos astrocitos liberarán factores paracrinos. Como las células se han modificado para liberar GDNF, también proporcionarán este factor a las neuronas motoras moribundas.
Necesidad médica insatisfecha
No existe tratamiento ni cura para la ELA. Por tanto, existe una enorme necesidad médica no cubierta.
Proyecto Objetivo
Ensayo clínico fase 1/2a
Principales actividades propuestas
Evaluar la seguridad clínica del producto terapéutico.
CNS10-NPC-GDNF: una célula progenitora neural que secreta GDNF
Indicación
ALS
Mecanismo terapéutico
Esta terapia reemplazará los astrocitos dañados. Los nuevos astrocitos liberarán factores paracrinos. Como las células se han modificado para liberar GDNF, también proporcionarán este factor a las neuronas motoras moribundas.
Necesidad médica insatisfecha
No existe tratamiento ni cura para la ELA. Por tanto, existe una enorme necesidad médica no cubierta.
Proyecto Objetivo
Ensayo clínico fase 1/2a
Principales actividades propuestas
Evaluar la seguridad clínica del producto terapéutico.
Declaración de beneficio para California:
La ELA es una enfermedad devastadora y hay más de 6,000 casos en CA. Si este tratamiento funciona, proporcionará una de las únicas formas de ralentizar la progresión de la enfermedad de la neurona motora. Esta enfermedad le cuesta al estado de California millones de dólares en costos de atención médica y un inmenso sufrimiento a los californianos afectados por la enfermedad.