Modelado y terapéutica de iPSC humana para la enfermedad degenerativa de los nervios periféricos
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
RN3-06530
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$3,031,737
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Período de información:
Los estudiantes de Year 5
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Modelado y terapéutica de iPSC humana para la enfermedad degenerativa de los nervios periféricos
Resumen público:
El solicitante es un médico científico con formación en medicina y doctorado, cuya experiencia clínica son los trastornos neuromusculares, incluida la enfermedad de los nervios periféricos. La propuesta tiene como objetivo proporcionar una propuesta de investigación y un plan de desarrollo profesional que permitirá al solicitante desarrollar un programa de investigación independiente, que intenta llevar terapias basadas en células madre a pacientes con enfermedades de los nervios periféricos. La propuesta utilizará “células madre adultas” derivadas de pacientes con una enfermedad nerviosa hereditaria, corregirá la anomalía genética en esas células y determinará la viabilidad de trasplantar las células genéticamente modificadas nuevamente al nervio periférico para frenar la progresión de la enfermedad.
Declaración de beneficio para California:
La investigación propuesta beneficiará al estado de California, ya que apoyará el desarrollo profesional de un médico científico con una formación única para establecer un programa innovador de investigación traslacional de células madre destinado a la aplicación clínica directa a los pacientes. Las tecnologías de vanguardia propuestas están directamente en línea con el propósito fundamental de la Iniciativa de California para la Medicina Regenerativa. Si tuvieran éxito, tanto las organizaciones científicas como las de defensa de los pacientes reconocerían que estos avances provinieron directamente de los esfuerzos únicos del CIRM y el Estado de California para liderar el mundo en la investigación de células madre. Finalmente, gracias a la financiación de este premio, futuras inversiones financieras de organizaciones públicas y privadas beneficiarían directamente al Estado en los próximos años.
Publicaciones
- Ann Clin Transl Neurol (2018): Estrategias de trasplante de células para trastornos adquiridos y hereditarios de la mielina periférica. (PubMed: 29468179)